Science：基因编辑疗法在中国已占先机，在癌症、遗传病治疗等领域 9 项试验值得关注
基因编辑被誉为 21 世纪最伟大的生物医学突破技术之一，人们对该技术未来在癌症、遗传病领域的突破性成果给予了厚望。上周，《科学》杂志刊文评述了中国在基因编辑疗法中的最新进展，下面让我们一同来了解国际同行如何看待中国科学家在基因编辑临床应用领域取得的前沿成果。
测序中国 - 基因编辑疗法，癌症 - 2017-10-11
Nature Nanotechnology：浙江大学平渊等合作开发光/声操控纳米器件，实现瘤内基因编辑
该研究报告了一种温度敏感的基因组编辑纳米装置，它可以提供一个带有外部触发器的Cas9编辑器，可用于编辑肿瘤细胞的基因组，以减少对凋亡的抵抗，并通过温和的加热触发器调节肿瘤微环境。
iNature - 瘤内基因编辑，基因组编辑纳米装置 - 2023-05-19
2016年“10项CRISPR突破”汇总
短短几年时间，基因编辑技术CRISPR以“神之速度”风靡整个生命科学领域。回首2016年，今年有不少研究成果证明CRISPR可以用于临床治疗，比如肺癌，消除某些遗传病，艾滋病的突破等等。Nature：中国首次利用CRISPR–Cas9编辑过的细胞开展人体临床试验近期来自中国成都市四川大学华西医院的一个研究人员团队首次将利用CRISPR–Cas9进行过基因编辑的细胞注射到一名病人体内。
MedSci原创 - CRISPR - 2016-12-16
CRISPR Journal：领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
开发了一种名为 Cje3Cas9 的新型紧凑型 Cas9，可用于体内的高效基因编辑和腺嘌呤碱基编辑。
“生物世界”公众号 - 基因编辑疗法，碱基编辑器 - 2022-08-09
Science子刊：利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷
生物医学研究公司的研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因
生物谷 - CRISPR/Cas9 - 2017-01-15
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
目前，已上市的几款 CAR-T 疗法都是使用的来自癌症患者自身的自体 T 细胞，自体细胞疗法的优势在于能够在患者体内长时间发挥作用，且不产生排异反应，但该方法也存在着许多局限性。
生物世界 - 2022-07-06
【重磅】Molecular Genetics and Genomics：广医三院刘见桥教授团队，将基因编辑技术运用于人类二倍体胚胎修复遗传性缺陷基因
如果能从胚胎层面修复有遗传缺陷的基因，那是不是意味着父母携带的遗传病不会出现在孩子的基因里，遗传疾病将会就此被阻断呢？近日，这样大胆的设想在广医三院生殖医学中心刘见桥教授的研究中得到了实践，这也是全球首次将基因编辑技术运用于人类二倍体胚胎，在胚胎层面对携带遗传突变基因的胚胎进行修复。
广医三院生殖中心 - 基因，编辑，胚胎 - 2017-03-21
Cell Research：清华大学刘俊杰团队开发新型Casπ基因编辑系统，并揭示其DNA识别切割机制
尽管研究者通过理性设计和定向进化等方法提升了这些系统的基因编辑效率，但是目前已经鉴定的Cas12蛋白只能识别富含T的PAM，这严重阻碍了Cas12家族的体内基因编辑以及体外临床。
“生物世界”公众号 - Casπ基因编辑系统 - 2023-01-20
新型基因编辑工具诞生，吹散最后一片乌云
4月25日，来自韩国的研究团队在Cell发表重磅成果，他们开发出一种可编程工具，首次成功实现线粒体DNA碱基A-G转换，填补了基因编辑技术缺失的最后一块拼图。
生物探索 - 遗传病秘密，新型基因编辑 - 2022-05-09
Nat Genet：无义介导的mRNA降解在遗传病、基因编辑以及肿瘤免疫治疗中的研究
精准有序的调控基因表达水平是维持机体正常功能的关键。基因表达调控参与细胞应激反应，细胞周期、细胞分化以及细胞稳态维持等过程。编码蛋白的基因在信使RNA这一阶段受到合成、加工、转录和降解的调控。
BioArt - mRNA降解，遗传病，基因编辑，肿瘤免疫治疗 - 2019-11-03
基因编辑提供治疗新思路，“长期新冠”症状达两百余种 | 新冠研究一周进展
近日，发表于《自然·通讯》（Nature Communications）的一项工作中，研究人员利用CRISPR-Cas13b基因编辑技术，成功阻止新冠病毒在受感染的人类细胞中的复制，这可能为治疗新冠提
“科技导报”公众号 - 基因编辑，新冠肺炎 - 2021-07-27
河北科大开学典礼校长点赞韩春雨，基因编辑要冲世界一流学科
虽然韩春雨课题组的新基因编辑技术NgAgo仍面临实验可重复性质疑，河北科技大学的生物工程（基因编辑）却已被纳入河北省高校“双一流”建设中的“世界一流学科建
澎湃新闻 - 韩春雨，基因编辑 - 2016-09-09
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
作为首个发表于顶级学术期刊的基于CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究，该论文公布了详细的临床数据，更为全面地解读了BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征。
“生物世界”公众号 - 地中海贫血症 - 2022-08-04
世界第二例艾滋病治愈案例 干细胞移植、基因编辑或为艾滋病治疗提供新思路
艾滋病是一种由于感染HIV病毒而导致自身免疫能力缺陷的疾病，自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短30多年间，艾滋病在全球肆虐流行，已成为重大的公共卫生问题和社会问题，引起世界卫生组织及
健康界 - 艾滋病，干细胞移植，基因编辑 - 2020-03-11
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MedSci原创 - 兼职翻译 - 2014-09-29
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