口服利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症24个月后的SUNFISH试验报告
研究第1部分结果表明，接受利司扑兰治疗后，SMN蛋白水平增加了两倍。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-10-01
JCO | 在HER2突变型非小细胞肺癌中优化曲妥珠单抗Deruxtecan（T-Dxd）的剂量：剂量越多不一定越好
该文章报道了在HER2突变型非小细胞肺癌中使用曲妥珠单抗Deruxtecan（T-Dxd）的最佳剂量为5.4 mg/kg每3周一次，剂量优化和减轻毒性为最大限度地在提高治疗效果至关重要。
MedSci原创 - HER2突变，T-DXd，剂量优化 - 2023-10-08
牛磺熊去氧胆酸对肌萎缩侧索硬化患者存活率和安全性的影响:一项基于人群的回顾性队列研究
在2015年发表的一项初步试验中探讨了TUDCA对ALS的治疗安全性和有效性，主要结果显示药物治疗后ALS功能分级量表修订版ALSFRS-R评分改善至少15%。
网络 - 肌萎缩侧索硬化 - 2023-10-13
乳腺癌治疗领域首个免疫检查点抑制剂惨败：T药联合新辅助双妥+化疗未能改善早期乳腺癌pCR！
J Clin Oncol:阿替珠单抗联合新辅助抗HER2治疗和化疗治疗人HER2阳性早期乳腺癌：随机III期IMpassion050试验的主要结果
MedSci原创 - 乳腺癌，HER2，免疫检查点抑制剂，阿替利珠单抗，T药 - 2022-07-01
《新英格兰杂志》：康赛珠单抗Concizumab治疗伴抑制物血友病患者的Ⅲ期临床试验
对于伴抑制物的血友病患者，突破性出血的治疗可能需要使用旁路药物(例如重组活化人凝血因子Ⅶ和活化凝血酶原复合物)，这可能进一步增加治疗的难度和复杂性。
网络 - 血友病 - 2023-09-07
福建省Ⅰ型戊二酸血症患者的生化和分子特征
通过对GA I患者的生化和分子特征进行研究，团队提出干血纸片法C5DC浓度和尿GA是GA I诊断的有效指标。
MedSci原创 - Ⅰ型戊二酸血症 - 2023-08-11
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
ASCO2021:阿特珠单抗+贝伐珠单抗联合治疗对不可切除肝癌有益
III期IMbrave150试验中位数15.6个月的结果继续支持阿特珠单抗+贝伐珠单抗联合治疗不可切除肝细胞癌患者的一线治疗优于索拉菲尼。
MedSci原创 - 贝伐珠单抗，索拉菲尼，阿特珠单抗，不可切除肝癌 - 2021-06-08
Neurology：继发性进展性多发性硬化临床试验的可靠性
多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。
MedSci原创 - 2021-01-10
肺活检在系统性硬化症间质性肺病诊断和预后中的作用
SSc相关ILD肺活检研究的缺乏和异质性，需进一步研究来解决肺活检是否有助于完善预后预测和指导治疗选择。
MedSci原创 - 系统性硬化症 - 2024-04-09
《柳叶刀》子刊：红霉素治疗Ⅰ型强直性肌营养不良症的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期试验
此项研究说明红霉素在DM1患者中表现出良好的安全性和耐受性。基于此项研究的初步发现，需要大规模的3期试验来评估疗效。
MedSci原创 - DM1 - 2023-12-28
一项纵向观察研究：黏多糖贮积症Ⅱ型患儿的神经发育状况和适应行为
部分MPS II患者认知能力迅速下降，而其他患者在最初下降后保持相对稳定。
MedSci原创 - 黏多糖贮积症Ⅱ型 - 2023-11-23
《柳叶刀》：一项48个国家儿童和青少年家族性高胆固醇血症的横断面研究
在生命的最初几年增加LDL-C检测可能有助于缩小目前患病率和检测率之间的差距。
MedSci原创 - 家族性高胆固醇血症 - 2024-01-18
NEJM：CRISPR-Cas9编辑HBG1和HBG2启动子治疗镰状细胞性贫血
该研究表明，CRISPR-Cas9破坏HBG1和HBG2基因启动子是诱导胎儿血红蛋白的有效策略。
MedSci原创 - 基因编辑，镰状细胞性贫血，CRISPR基因编辑 - 2023-09-06
被取缔的境外非法出版或虚拟刊号出版的非法期刊名单
国家新闻出版署和全国“扫黄”“打非”工作小组办公室于近日公布了32种被取缔的利用境外注册刊号在境内非法出版或利用虚拟刊号出版的非法期刊名单。同时下方还公布了最新的名单，请大家注意，不要在非法出版物上发表文章，更不要将非法刊物发表的论文用于职称评审。 医学类 1、现代医学探索杂志ISSN1880—0366CN45—1052/R&nbs
中医，期刊，论文 - 2009-04-01
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