Protalix及辉瑞公司戈谢病治疗药物Elelyso获FDA批准

Protalix公司及合作伙伴辉瑞（Pfizer）公司宣布，其植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）酶替代疗法（enzyme replacement therapy，ERT）药物Elelyso

生物谷 - FDA，戈谢病，Elelyso - 2012-05-04

15年磨一剑——赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga获FDA批准——将颠覆戈谢病市场格局

赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）8月19日宣布，FDA已批准Cerdelga（eliglustat）胶囊，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga推向市场。 目前，酶替代疗法（ERT）是戈谢病的标准治疗方案

不详 - 药物，赛诺菲 - 2014-08-22

辉瑞潜在重磅药物tofacitinib下周面临FDA专家小组关键性表决

2012年5月4日，遭受了立普妥（Lipitor）销售额暴跌的重创，制药巨头辉瑞（Pfizer）公司对产品线上的宝贝药物tofacitinib寄予了厚望，并将于下周迎来FDA专家顾问小组的关键性表决。该药获专家小组积极投票结果的可能性很大，据路透社报道。Tofacitinib是开发用于类风湿性关节炎（rheumatoid arthritis）治疗的第一类药物（first-in-class drug

生物谷 - 新药，FDA - 2012-05-06

FDA延长法布雷病治疗药物长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期

Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日，该公司与合作伙Chies

网络 - 法布雷病 - 2020-12-02

5年磨一剑，赛诺菲颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准

赛诺菲（Sanofi）颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日如愿获得欧盟批准，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者的一线口服疗法。在美国，Cerdelga于2014年8月获得FDA批准。Cerdelga不适用于经基因检测（CYP2D6）证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划从2015年开始陆续将Cerdelga推向

生物谷 - 赛诺菲，药物 - 2015-01-23

戈谢病：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

戈谢病（Gaucher disease，GD） 是较常见的溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。

MedSci原创 - 戈谢病，罕见病 - 2023-12-23