美尼曼匹克氏症临床试验一关键挫折遭忽视
美尼曼匹克氏症临床试验一关键挫折遭忽视 美国国立卫生研究员临床中心是一项NPC临床试验的所在地。不过,当并发症出现时,该试验被叫停。默克公司前首席执行官Roy Vagelos告诉一个国会委员会
科学网 www.sciencenet.c - NIH,临床,试验 - 2016-10-12
Int J Neurosci:c型尼曼-匹克病:青年/成人起病形式
c型尼曼-匹克病(NP-C)是一种以进展性神经功能恶化和早期死亡为特征的遗传性鞘脂沉积病。
MedSci原创 - c型尼曼-匹克病(NP-C),小脑共济失调,鞘脂沉积病 - 2016-04-04
NEJM:N-乙酰-L-亮氨酸治疗C型尼曼-匹克病的最新实验结果
在NPC患者中,12周的NALL治疗对比安慰剂治疗改善了患者神经系统状态,仍需要更长的时间来确定药物对NPC患者的长期影响。
MedSci原创 - 尼曼-匹克病,N-乙酰-L-亮氨酸 - 2024-02-20
酸性鞘磷脂酶缺乏症(尼曼匹克病 A、B 和 A/B 型)共识临床管理指南
对于 ASMD 患者的诊断和管理,尚无已发表的国家或国际共识指南。出于这些原因,我们制定了临床指南来定义 ASMD 患者的护理标准。
Orphanet Journal of Rare Diseases - 酸性鞘磷脂酶缺乏症 - 2023-04-24
《ORPHANET J RARE DIS》:酸性鞘磷脂酶缺乏症(尼曼匹克病)的酶替代疗法
重组人酸性鞘磷脂酶olipudase alfa的酶替代治疗对尼曼匹克病(ASMD)安全有效。
网络 - 尼曼匹克病 - 2023-05-15
2023 共识指南:酸性鞘磷脂酶缺乏症(尼曼匹克病A型,B型和A/B型)的临床管理
本文主要针对ASMD(尼曼匹克病A型,B型和A/B型)的临床管理提供共识指导。
Orphanet J Rare Dis - 酸性鞘磷脂酶缺乏症 - 2023-08-19
Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请
生物制药公司Orphazyme致力于开发热休克蛋白应答技术,Orphazyme近日宣布已向美国FDA提交了Arimoclomol的新药申请(NDA),用于治疗丙型尼曼-皮克病(NPC)。
MedSci原创 - Arimoclomol,丙型尼曼-皮克病 - 2020-07-22
Autophagy:环糊精通过自噬治疗C型尼曼-皮克病
C型尼曼-皮克病是一种NPC1或NPC2突变引起的溶酶体贮积病。NPC1或NPC2蛋白的缺失会导致溶酶体内未酯化的胆固醇聚积。药物2-羟丙基-β-环糊精(HPβCD)能够减少C型尼曼-皮克病患者中溶酶体胆固醇的积累,并已进入人体临床试验。
MedSci原创 - 尼曼-皮克病,自噬 - 2017-07-18
罕见病例|B型尼曼-皮克病及其肝脏受累的异质性表现1例
现将收治的1例NPD-B病例报道如下,并着重对NPD-B肝脏病变的异质性表现进行文献复习,旨在提高疑难罕见肝脏疾病的临床诊治水平。
临床肝胆病杂志 - 尼曼-皮克病,肝脏受累 - 2024-04-25
Lancet:鞘内注射2-羟丙基-β-环糊精缓解尼曼皮克病神经系统疾进展
鞘内2羟丙基-β环糊精治疗可显著改善C1型尼曼皮克病患者神经系统症状并表现出良好的安全性,大规模的临床对照研究即将开展
MedSci原创 - 尼曼皮克病,环糊精,溶酶体贮积症 - 2017-08-11
NEJM:纳武单抗+伊匹单抗治疗晚期肾癌效果优于舒尼替尼
研究认为,相比于舒尼替尼,纳武单抗+伊匹单抗可大幅延长晚期透明细胞肾癌患者生存期
MedSci原创 - 肾癌,纳武单抗,伊匹单抗,舒尼替尼 - 2018-03-22
颜宁、高福等科学家解析出NPC1蛋白结构,为攻克“尼曼—皮克病”和埃博拉病毒打开新大门
近日,清华大学颜宁课题组与中国疾控中心、中科院微生物组高福院士课题组合作的一项最新成果,在世界上首次解析出NPC1蛋白的清晰结构,并初步揭示了它的工作过程,从而为干预、治疗罕见遗传疾病“尼曼—皮克病”
人民日报 - 埃博拉病毒,NPC1蛋白结构 - 2016-05-30
柳叶刀子刊《EBioMedicine》:一种与尼曼-皮克病C型相似的神经元蜡样脂褐质沉积症
NCL最常见的形式是幼年CLN3病(juvenile CLN3 disease,JNCL),这是一种目前无法治愈的由CLN3基因突变引起的神经退行性疾病。
MedSci原创 - 神经元蜡样脂褐质沉积症 - 2023-07-30
兰迪·谢克曼:期刊Nature, Science和Cell是如何破坏科学的
作为2013年诺贝尔生理或医学奖得主之一兰迪•谢克曼(Randy Schekman)最近在《卫报》专栏中撰文抨击被学者们奉为至宝的三大期刊 Nature, Cell和Science(简称CNS)。谢克曼称他的实验室将不会再向这三大顶级科学期刊递交论文。因为这些杂志牵扯了科学以外太多的东西:出版商的利益,研究者荣誉及基金申请等。
生物探索 - 2013年诺贝尔,三大期刊 - 2013-12-11
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