NEJM：Emapalumab治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症
2020-05-07 MedSci原创 MedSci原创
Emapalumab是治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的有效药物
原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症是一种罕见疾病，其特征为免疫失调和高炎症，通常发生于婴儿期，患者死亡率较高。
研究人员考察了emapalumab（一种人抗干扰素γ抗体) 与地塞米松联合应用的有效性和安全性。本次研究为II-III期研究，包含先前接受过治疗或未经治疗的18岁或18岁以下原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者。研究的主要疗效终点是总反应，根据客观的临床和实验室标准对患者进行评估。
34名患者（27名之前接受过治疗的患者和7名之前未接受治疗的患者）接受了emapalumab，26名患者完成了研究。共有63%的之前接受过治疗的患者和65%未经治疗患者，在接受emapalumab治疗后有反应。在先前接受过治疗的患者中，有70%可进行移植；而仅接受过emapalumab治疗的患者中，有65%可进行移植。在最后一次随访中，74%的先前接受治疗患者和71%仅接受emapalumab治疗的患者仍然存活。Emapalumab无任何器官毒性，治疗期间，10名患者出现严重感染，1例因播散性组织胞浆菌病而停药。
研究认为，Emapalumab是治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的有效药物。
原始出处：
Franco Locatelli et al. Emapalumab in Children with Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis. N Engl J Med， May 07， 2020.
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