NEJM：Givosiran治疗急性间歇性卟啉症
2020-06-11 MedSci原创 MedSci原创
Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率
肝δ-氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）表达增加导致δ-氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原的积聚，是急慢性肝卟啉症的重要机制。Givosiran是一种RNA干扰疗法，抑制ALAS1的表达。
在III期临床研究中，有症状的急性肝卟啉症患者接受皮下注射Givosiran（每公斤体重2.5毫克）或安慰剂，每月一次，疗程为6个月。主要终点是急性间歇性卟啉症发作的年化率，包括住院治疗、急诊或在家中静脉注射血红素，次要终点是急性肝卟啉症患者的ALA和胆色素原水平，急性间歇性卟啉症患者血红素使用和每日疼痛评分。
共有94名患者参与研究，其中Givosiran组48名，安慰剂组46名。在89例急性间歇性卟啉症患者中，Givosiran组的平均年化发病率为3.2%，安慰剂组为12.5%，Givosiran组的发病率低74%，在94例急性肝卟啉症患者中，也发现了相似的结果。在急性间歇性卟啉症患者中，Givosiran可降低尿ALA和胆色素原水平，减少血红素使用天数，每日疼痛评分优于安慰剂。Givosiran组中观察到的主要不良事件是血清转氨酶水平升高、血清肌酐水平和肾小球滤过率变化以及注射部位反应。
研究认为，Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率。
原始出处：
Manisha Balwani et al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med， June 11， 2020.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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