ANN RHEUM DIS：阿巴西普治疗成人皮肌炎和多发性肌炎的疗效研究
2017-10-15 xiangting MedSci原创
在这项试点研究中，使用阿巴西普治疗DM和PM使得近半数患者的疾病活动性降低。
这项研究旨在探讨阿巴西普对成人皮肌炎（DM）或多发性肌炎（PM）疾病活动性和肌肉活检特征的影响。
这是一项随机性治疗延迟开始试验，纳入20例难治性DM（n=9）或PM（n=11）患者，随机接受即刻静脉内阿巴西普治疗或延迟3个月开始治疗。主要终点是治疗6个月后根据国际肌炎评估和改善定义临床研究组（DOI）定义的反应者数目。次要终点包括与延迟治疗组相比，3个月时早期治疗组的反应者数量。重复进行肌肉活检细胞以分析细胞标志物和细胞因子。
纳入分析的8/19例患者在6个月时达到DOI。在3个月时，5例（50％）患者是积极治疗的反应者，在延迟治疗组中只有一例（11％）反应者。8例不良事件（AEs）被认为与药物有关，4例为轻度，4例为中度；3例严重AEs均与药物无关。在重复肌肉活检中调节性T细胞（Tregs）明显增加，而其他标志物没有变化。
在这项试点研究中，使用阿巴西普治疗DM和PM使得近半数患者的疾病活动性降低。在重复肌肉活检中，Foxp3+ Treg数量增加表明治疗对肌肉组织的积极作用。
原始出处：
Anna Tjarnlund, Quan Tang, Cecilia Wick, et al. Abatacept in the treatment of adult dermatomyositis and polymyositis: a randomised, phase IIb treatment delayed-start trial. ANN RHEUM DIS. 9 October 2017.
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