Cell stem cell：神经丝损伤可能是渐冻症的致病源
2014-05-22 佚名 新华网
最新研究发现，神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物，对渐冻症患者可能是一大福音。 华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现，神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化，缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表在国际著名《细胞·干细胞》杂志上。 渐冻症即肌萎缩侧索硬化症，由于运动神经元突变导致肌肉组织逐渐萎缩，
最新研究发现，神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物，对渐冻症患者可能是一大福音。
华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现，神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化，缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表在国际著名《细胞·干细胞》杂志上。
渐冻症即肌萎缩侧索硬化症，由于运动神经元突变导致肌肉组织逐渐萎缩，身体好像被“冻”住一样，患者会渐渐无力瘫痪直至呼吸衰竭而亡，目前尚无根治方法。渐冻症有家族性遗传特点，多数国家患病率为5/10万至7/10万，高者可达40/10万，我国尚无较准确统计资料。
一直以来，渐冻症研究获得的数据来源于人疾病相关的转基因鼠。课题组应用患者特异性的皮肤细胞，加入四个因子逆转为可诱导的多潜能干细胞，并用这些细胞获得患者的脊髓运动神经元，有了上述重大发现。
陈红介绍，这一发现除可研制新药外，还可将患者皮肤细胞转化为可诱导的多潜能干细胞，获得患者运动神经元祖细胞或神经系统其他细胞，用于量身定制细胞治疗。研究成果还有利于推进脊髓损伤等其他运动神经元疾病的治疗研究。
原始出处
Chen H1, Qian K2, Du Z3, Cao J3, Petersen A3, Liu H3, Blackbourn LW 4th3, Huang CL3, Errigo A3, Yin Y3, Lu J3, Ayala M3, Zhang SC4.Modeling ALS with iPSCs Reveals that Mutant SOD1 Misregulates Neurofilament Balance in Motor Neurons.Cell Stem Cell. 2014 Apr 2
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