Blood: selinexor治疗急性骨髓性白血病的I期临床试验
2017-06-21 海北 MedSci原创
Selinexor是一种全新的选择性核输出抑制剂。该化合物可以抑制exportin 1的蛋白功能，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内的聚积，然后引起肿瘤细胞死亡。
Selinexor是一种全新的选择性核输出抑制剂。该化合物可以抑制exportin 1的蛋白功能，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内的聚积，然后引起肿瘤细胞死亡。
一个关于selinexor的I期剂量递增临床试验已经开始，检测该化合物治疗晚期血液肿瘤患者的安全性和有效性。在2013年1月到2014年6月期间，95名患有复发性或难治性急性白血病的患者被招募。他们以21天或28天为周期，摄入4，8或是10剂量的selinexor。
观察到的最常见的不良反应是1级或2级结肠/胃肠道毒性。这些不良反应大多能被支持性治疗控制。唯一的非血液相关的3级或4级不良反应，疲劳，会在大于5%的患者人群中出现。该化合物没有报道有剂量限制性毒性或是累计毒性。
根据此次整体的安全性和有效性数据，在II期临床试验中，推荐的剂量是60mg，每周两次给药，给药周期为四周。
总体来说，在此次I期临床的81名患者中，14%的患者达到了客观反应，31%的患者骨髓母细胞的数量较基线降低了50%。和没有反应的患者相比，达到客观反应的患者中，无进展生存期的中位数有了显著的延长，从1.3个月延长到了5.1个月。总体生存期也有了显著延长，从2.7个月延长到了9.7个月。
这些研究表明，selinexor作为单一疗法治疗复发或难治性急性白血病是安全的。
原始出处：
Ramiro Garzon et al. A phase 1 clinical trial of single-agent selinexor in acute myeloid leukemia. BLOOD, 15 JUNE 2017 x VOLUME 129, NUMBER 24. DOI: 10.1182/blood-2016-11- 750158.
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