NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
2023-10-26 MedSci原创 MedSci原创 发表于上海
转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病，由转甲状腺素蛋白错误折叠引起，该蛋白以淀粉样原纤维的形式积聚在多个器官中，包括心脏、神经、胃肠道和肌肉骨骼组织。患有遗传性TTR基因变异的患者患有遗传性ATTR淀粉样变，也称为变异ATTR淀粉样变，可表现为心肌病、多发性神经病或两种表型的混合。ATTR淀粉样沉积在心脏中积累通常表现为进行性心肌病。Patisiran是一种RNA干扰治疗剂，可抑制肝转甲状腺素的产生。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项3期、双盲、随机试验中，研究人员将遗传性ATTR心脏淀粉样变性患者按1:1的比例分配给Patisiran(每公斤体重0.3 mg)或安慰剂，每3周服用一次，持续12个月。
分级程序用于评估主要终点和三个次要终点。主要终点是12个月时6分钟步行测试距离的基线变化。第一个次要终点是从基线到第12个月堪萨斯城心肌病问卷-总体总结(KCCQ-OS)评分的变化(得分越高表明健康状况越好)。第二个次要终点是任何原因导致的死亡、心血管事件和12个月内6分钟步行测试距离与基线的变化。第三个次要终点是任何原因导致的死亡、任何原因导致的住院和12个月内紧急心力衰竭就诊的综合结局。
该研究共有360名患者被随机分配接受Patisiran(181名患者)或安慰剂(179名患者)治疗。在第12个月，Patisiran组6分钟步行距离的下降幅度低于安慰剂组(Hodges-Lehmann估计中位数差值为14.69 m;95%置信区间[CI]为0.69~28.69;P=0.02)；Patisiran组KCCQ-OS评分升高，安慰剂组下降(最小二乘平均差3.7分;95%CI为0.2~7.2;P=0.04)。第二个次要终点未观察到显著的益处。输液相关反应、关节痛和肌肉痉挛在帕西兰组患者中发生的频率高于安慰剂组。
由此可见，在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
原始出处：
Mathew S. Maurer.et al.Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis.NEJM.2023.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2300757
Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis.pdf
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