从病人的角度看中枢性尿崩症：一个国际网络调查的结果

研究背景：

中枢性尿崩症是一种罕见的神经内分泌疾病。关于治疗相关的副作用、心理合并症和不正确管理的数据很少。本研究的目的是调查患者对其疾病的看法。

研究方法：

本研究采用了由内分泌专家和患者代表制定的横断面网络匿名调查，以收集中枢性糖尿病患者对其疾病的管理和并发症、心理合并症、医护人员对该疾病的了解和认识程度，以及重新命名该疾病以避免与糖尿病混淆（糖尿病）的意见。

研究结果：

2021年8月23日-2022年2月7日期间，1034名中枢性尿崩症患者参加了研究。91名（9%）参与者是儿童和青少年（37名[41%]女孩和54名[59%]男孩；中位年龄10岁[IQR 6-15]），943名（91%）是成年人（757名[80%]女性和186名[20%]男性]；中位年龄44岁[34-54]）。488名（47%）参与者有孤立的垂体后叶功能障碍，546名（53%）有合并的垂体前叶和后叶功能障碍。主要病因是特发性的（1034名参与者中有315人[30%]）和肿瘤及囊肿（手术前217人[21%]；手术后254人[25%]）。在994名接受去氨加压素治疗的患者中，有260人（26%；95%CI[0-23-0-29]）出现了导致住院的低钠血症。

与不了解这种方法的患者相比，常规省略或推迟去氨加压素以允许间歇性饮水的患者，其低钠血症的发生率明显降低（几率为0-55[95%CI为0-39-0-77]；P=0-0006）。

在因任何医疗原因而不得不住院的患者中，535名患者中有71人（13%；95%CI 0-10-0-16）在空腹状态下（口服无）没有接受去氨加压素，没有静脉补充液体，并报告了脱水症状。660名（64%；0-61-0-67）参与者报告了较低的生活质量，369名（36%；0-33-0-39）的心理变化主观上与他们的中央型糖尿病有关。823名（80%；0-77-0-82）参与者遇到了被医护人员将中枢性糖尿病与糖尿病(diabetes mellitus)混淆的情况。884名（85%；0-83-0-88）参与者支持重新命名该疾病；最受欢迎的替代名称是血管加压素缺乏症和精氨酸血管加压素缺乏症。

研究启示：

这是对中枢性尿崩症患者进行的最大规模的调查，报告了与治疗相关的副作用、住院期间管理不善、心理合并症的高发率，并明确支持对该疾病重新命名。我们的数据首次表明常规省略或推迟去氨加压素的价值。

参考文献：

Atila C, Loughrey PB, Garrahy A, Winzeler B, Refardt J, Gildroy P, Hamza M, Pal A, Verbalis JG, Thompson CJ, Hemkens LG, Hunter SJ, Sherlock M, Levy MJ, Karavitaki N, Newell-Price J, Wass JAH, Christ-Crain M. Central diabetes insipidus from a patient's perspective: management, psychological co-morbidities, and renaming of the condition: results from an international web-based survey. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct;10(10):700-709. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00219-4. Epub 2022 Aug 22. PMID: 36007536.