NEJM:Emapalumab治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症

2020-05-07 MedSci原创 MedSci原创

Emapalumab是治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的有效药物

原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症是一种罕见疾病,其特征为免疫失调和高炎症,通常发生于婴儿期,患者死亡率较高。
 
研究人员考察了emapalumab(一种人抗干扰素γ抗体) 与地塞米松联合应用的有效性和安全性。本次研究为II-III期研究,包含先前接受过治疗或未经治疗的18岁或18岁以下原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者。研究的主要疗效终点是总反应,根据客观的临床和实验室标准对患者进行评估。
 
34名患者(27名之前接受过治疗的患者和7名之前未接受治疗的患者)接受了emapalumab,26名患者完成了研究。共有63%的之前接受过治疗的患者和65%未经治疗患者,在接受emapalumab治疗后有反应。在先前接受过治疗的患者中,有70%可进行移植;而仅接受过emapalumab治疗的患者中,有65%可进行移植。在最后一次随访中,74%的先前接受治疗患者和71%仅接受emapalumab治疗的患者仍然存活。Emapalumab无任何器官毒性,治疗期间,10名患者出现严重感染,1例因播散性组织胞浆菌病而停药。
 
研究认为,Emapalumab是治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的有效药物。
 
原始出处:
 
Franco Locatelli et al. Emapalumab in Children with Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis. N Engl J Med, May 07, 2020.

 

版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言

相关资讯

CLIN CHEM LAB MED:西罗莫司和依维莫司血液斑点试验在移植患者中的临床应用

对免疫抑制药物如依维莫司和西罗莫司在预防移植患者移植物排斥反应中的监测具有重要意义。干血斑 · 2019-12-29

-->

Blood:低剂量美法仑的移植前调理方案为老年AML患者提供更好的移植预后

中心点:降低以美法仑为基础的调理方案的强度与老年AML患者骨髓移植后的存活率更好相关。更高强度的骨髓清除疗法并不能为老年AML患者提供更好的存活预后。摘要:老年AML患者进行骨髓移植前的最佳调理方案尚不明确。在本研究中,研究人员对比了60岁以上的AML患者在其机构接受AHCT治疗的结果。共404位患者,采用的治疗方式有以下四种:1)氟达拉滨+美法仑 100mg/m2(FM100);2)氟达拉滨+美

美国FDA批准CD38单抗Darzalex联合疗法,用于可移植的多发性骨髓瘤

强生与Genmab公司宣布,FDA已扩大其CD38单抗Darzalex(daratumumab)的标签范围,使其与硼替佐米、沙利度胺和地塞米松联合,用于新诊断为多发性骨髓瘤且适合自体干细胞移植(ASCT)的患者。

全球首例iPS细胞培养角膜在日本大阪移植成功,无排斥反应

日本大阪大学近日宣布,通过手术,他们成功将用他人诱导多能干细胞(iPS细胞)培养出的角膜组织,移植到了一名40多岁患有重度“角膜上皮干细胞衰竭症”而几乎失明的女性的左眼上。术后该患者视力得到改善,日常生活已经不受影响。

囊胚期胚胎二次冷冻复苏移植1例的出生结局和儿童发育情况随访

患者34岁,丈夫35岁,因输卵管因素原发不孕 到我院生殖中心就诊,不孕年限6年。根据世界卫 生组织标准,男方精液参数正常。患者2005年在本 中心进行卵巢刺激后取卵,在取卵周期所采用的促 排卵方案按照本中心的常规进行,在上一周期的黄 体期开始应用促性腺激素释放激素激动剂(GnRH-a),当垂体达到降调节后,用卵泡刺激素(FSH,果纳芬,默克)进行卵巢刺激。当主导卵泡直径达到18~ 20 rnlTl

Circulation:看“新晋网红”如何在心脏方面大显神通

免疫治疗最近成了“新晋网红”。普通大众见面可能会说一句:“你吃了吗?”,而科学家见面,第一句话会说:“你在做免疫治疗研究吗?”目前,这股“免疫东风”也刮到了心血管领域之中。