Lancet：1型戈谢病治疗新选择
2015-03-31 赵洲译 MedSci原创
戈谢病是一种罕见的代谢障碍疾病，这是由β-葡糖脑苷脂酶的缺陷所导致的。巨噬细胞中发生葡糖脑苷脂酶累积。病人出现肝脾肿大、贫血、胸腺细胞不足以及骨科疾病。1型戈谢病是非神经性的疾病。目前治疗1型戈谢病的主要方法是隔周注射酶替代疗法（ERT）。赛诺菲公司的葡糖神经酰胺合酶选择性抑制剂eliglustat也可以用于治疗这一疾病。科研人员研究了稳定接受ERT治疗的患者换用口服的eliglustat是否
戈谢病是一种罕见的代谢障碍疾病，这是由β-葡糖脑苷脂酶的缺陷所导致的。巨噬细胞中发生葡糖脑苷脂酶累积。病人出现肝脾肿大、贫血、胸腺细胞不足以及骨科疾病。1型戈谢病是非神经性的疾病。目前治疗1型戈谢病的主要方法是隔周注射酶替代疗法（ERT）。赛诺菲公司的葡糖神经酰胺合酶选择性抑制剂eliglustat也可以用于治疗这一疾病。科研人员研究了稳定接受ERT治疗的患者换用口服的eliglustat是否也可以保持同样的疗效。
此次临床3期、随机的、多国的、非盲的非劣性试验召集了209名合格受试者。受试者均是接受3年及以上的ERT治疗。其中160人被随机分成两组（2：1），接受为期12个月的口服eliglustat或者伊米苷酶注射治疗。受试者和研究人员清楚治疗分组情况，而评价器官体积的则不清楚分组情况。主要监测指标是经过12个月治疗后血液学指标和器官体积仍旧保持稳定的病人的比例（血红蛋白下降不超过15g/L、血小板不超过25%，脾脏体积增大不超过25%以及肝脏体积增加不超过20%）。试验有106人接受eliglustat、54人接受伊米苷酶的治疗。在符合方案数据分析中，99人中有84人（85%）完成了eliglustat治疗、47人中有44人（94%）完成了伊米苷酶治疗，达到了预期的目标。试验中也没有出现死亡案例。
此次研究表明，口服eliglustat可以有效维持血液学指标和器官体积。这为治疗1型戈谢病提供了一种有效的选择。
原始出处：
Timothy M Cox.Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher’s disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet March 26, 2015
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目标。试验中也没有出现死亡案
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