Blood：采用KIR有利的TCR-αβ/CD19耗竭的单倍同源HCT治疗急性白血病/MDS

中心点：

白血病/MDS患儿（MRD<0.01%）的两年DFS/OS为79%/82%，移植相关死亡和慢性GVHD发生率<10%。

与传统清髓方法相比，低毒性的非辐射方法可提高更高的DFS/OS。

摘要：

这是一项前瞻性多中心研究，在急性白血病和骨髓增生异常综合征（MDS）患儿中进行了T细胞受体αβ (TCR-αβ)/CD19耗竭的单倍同源造血细胞移植 (HCT) ，以确定1年无病生存期 (DFS)，并与其他供体细胞来源的受体的2年预后进行比较。

共纳入了51位年龄在0.7至21岁之间的患者；基于配体错配和/或高B含量明确供体是否为杀伤免疫球蛋白样受体 (KIR) 有利。

研究总结

一年DFS为78%。在<10岁的患者、采用减毒调理 (RTC) 而非清髓调理治疗的患者以及HCT前残留病灶<0.01%的儿童中，2年DFS和总生存期 (OS) 均有显著提高。多变量分析显示，与其他供体细胞来源相比，KIR有利的单倍相合队列的DFS和OS相似。多变量分析还显示，与其他供体细胞来源相比，2-4级和3-4级急性移植物抗宿主病 (aGVHD)、慢性GVHD和移植相关死亡率的风险显著降低。

少数民族/种族占入组患者的53%，来自筛选KIR的大队列受体/供体的数据显示，根据该研究的定义，80%以上的受体都有一个KIR有利的供体，表明这种方法广泛适用于经常无法找到供体的患者群体。

综上所述，该多中心研究表明，使用TCR-αβ/CD19耗竭的单倍同源供体且采用RTC治疗的急性白血病和MDS患儿的临床预后可得到进一步改善。

原始出处：

Michael A. Pulsipher, et al. KIR-favorable TCR-αβ/CD19-depleted haploidentical HCT in children with ALL/AML/MDS: primary analysis of the PTCTC ONC1401 trial. Blood (2022) 140 (24): 2556–2572. https://doi.org/10.1182/blood.2022015959