JAMA：治疗杂合子FH或ASCVD，PCSK9抑制剂的使用并未达到其成本效益
2016-08-17 MedSci MedSci原创
前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂是最近批准用于降低杂合子家族性高胆固醇血症（FH）或动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者低密度脂蛋白胆固醇的药物，且或可预防ASCVD的发生。但是关于PCSK9抑制剂的长期成本效益以及对总的医疗保健支出的影响尚未确定。本研究旨在评估PCSK9抑制剂的成本效益以及其对美国医疗保健支出的潜在影响。 使用心血管疾病的策略模型（美国35-94岁成年人
前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂是最近批准用于降低杂合子家族性高胆固醇血症（FH）或动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者低密度脂蛋白胆固醇的药物，且或可预防ASCVD的发生。但是关于PCSK9抑制剂的长期成本效益以及对总的医疗保健支出的影响尚未确定。本研究旨在评估PCSK9抑制剂的成本效益以及其对美国医疗保健支出的潜在影响。
使用心血管疾病的策略模型（美国35-94岁成年人的一个仿真模型）来评价PCSK9抑制剂或依泽替米贝在杂合子FH或ASCVD治疗中的成本效益。该模型纳入了2015年度PCSK9抑制剂的花费14350美元；通过卫生系统的角度来看；并纳入了概率敏感性分析来探究此不确定性。将他汀类药物联合依泽替米贝或PCSK9抑制剂与仅用他汀类药物治疗相比。
主要研究结果为，主要不良心血管事件（MACE：心血管死亡、非致死性心肌梗死，或中风），每质量调整生命年（QALY）增加成本，以及对美国卫生保健支出总额的影响超过5年。
结果发现，与在他汀类药物的基础上额外使用依折麦布他汀相比，在他汀类药物的基础上额外使用PCSK9抑制剂治疗杂合子FH可减少约316300美元的MACE花费， 而每QALY 增加约503000美元的花费，（80%的不确定性区间[UI]，493 000 – 1737000美元）。在ASCVD方面，与增加依折麦布相比，增加PCSK9抑制剂可预防430万MACE的发生，而每QALY增加约414000美元的花费（80% UI，277000 – 1539000美元）。PCSK9抑制剂具备成本效益时应将每年药物成本降低至每名患者4536美元左右，而每QALY增加不超过100000美元。按2015年的价格来算，据估计所有符合条件的患者使用PCSK9抑制剂5年多减少了290亿美元心血管护理费用，但药物的成本增加了约5920亿美元。与此相反，所有他汀类药物耐受的高危人群中，开始使用他汀类药物（目前不使用他汀类药物）预计将会节省120亿美元。
总而言之，如果按照2015年的价格，使用PCSK9抑制剂来治疗杂合子FH或ASCVD并不符合普遍接受的增量成本效益阈值，且预计将会大幅增加美国的医疗成本。只有将年度药品价格从超过14000美元降至4536美才会实现每QALY增加100000美元。
原始出处：
Dhruv S. Kazi, et al., Cost-effectiveness of PCSK9 Inhibitor Therapy in Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia or Atherosclerotic Cardiovascular Disease. JAMA. 2016;316(7):743-753. doi:10.1001/jama.2016.11004.
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