2023 NICE 高度专业化技术指南：阿法诺肽治疗红细胞生成性卟啉病【HST27】
2023-07-26 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海
阿法诺肽治疗成人红细胞生成性卟啉病的研究，基于证据的建议。
中文标题：
2023 NICE 高度专业化技术指南：阿法诺肽治疗红细胞生成性卟啉病【HST27】
英文标题：
Afamelanotide for treating erythropoietic protoporphyria
发布机构：
发布日期：
2023-07-26
简要介绍：
在这种情况下,暴露在光线下会引起身体严重的痛苦和虚弱的反应。没有治疗方法,避免反应的唯一方法是避免光线。EPP对患者及其家庭的生活产生了深远的影响。
临床试验中有一些证据表明,阿法诺肽替EPP患者提供了好处。有EPP和临床专家的人的证词和证据表明,改善症状和生活质量对他们非常重要。但是,很难衡量这种情况和治疗的效果,虽然阿法诺肽是一种有效的治疗方法,但其好处的大小是高度不确定的。
对阿法诺肽的成本效益分析具有很大的挑战性。根据该公司提供的现有证据,成本效益估计都大大高于通常认为高度专业化技术可接受的范围。此外,在正式的分析中可能没有充分地捕捉到阿法诺肽的好处。但是,即使考虑到基于利害关系方提供的额外证据的设想,对成本效益的最乐观估计仍然高于高度专业化技术可接受的估计。因此,不可能得出结论认为,阿法诺肽替提供了适当的资金价值。
考虑到影响这一决定的所有证据和因素,不建议在国民健康服务中使用阿法诺肽。
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2023 NICE 高度专业化技术指南：阿法诺肽治疗红细胞生成原植物病【HST27】.pdf
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