FDA授予PTG-300治疗地中海贫血孤儿药相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

关注罕见病“<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>症”：<font color="red">FDA</font><font color="red">授予</font>Mitapivat<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font>称号

关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号

制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。

MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09

<font color="red">FDA</font>对Rebrozyl<font color="red">治疗</font>非输血依赖型（NTD）β <font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>持审慎意见

FDA对Rebrozyl治疗非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血持审慎意见

FDA 将其对寻求扩大批准 Rebrozyl（luspatercept）用于治疗成人非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血的申请的审查延长三个月。

MedSci原创 - 地中海贫血，β-地中海贫血，Rebrozyl - 2022-03-27

<font color="red">FDA</font> 批准 Beti-Cel 基因<font color="red">治疗</font>儿科和成人输血依赖型 β-<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血

FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。

MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血 - 2022-08-25

关注罕见病“真性红细胞增多症”：<font color="red">PTG-300</font>获美国<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font>药物认定

关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定

真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。

MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18

蓝鸟生物继基因疗法致癌后表示：不可能导致白血病，或将恢复临床研究

近日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，

MedSci原创 - 基因疗法，镰刀状细胞，镰刀状红细胞贫血，蓝鸟生物 - 2021-03-15

Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font>认证

Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证

β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡，而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。

“生物世界”公众号 - FDA孤儿药，β-地贫疗法 - 2022-05-17

基因<font color="red">治疗</font>出岔子了？蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究

基因治疗出岔子了？蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究

美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经

MedSci原创 - 基因治疗 - 2021-02-17

Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得<font color="red">FDA</font>突破性疗法认证

Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证

最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。这也是继罗氏公司的PD-L1药物MPDL3280A之后FDA今年授予

生物谷 - FDA，基因疗法 - 2015-02-04

这7款今年上市的新药，有望在5年内成为重磅

2019年将有多项创新药上市，其中不乏可能达到重磅药（blockbuster drug）资格的产品。哪些新药可能成为未来的重磅药物，这些新药又有什么特点？近日科睿唯安推出了《最值得关注的药物预测》报告，列举了7款在2019年值得关注的上市新药，并且认为它们在2023年有可能成为重磅药。今天药明康德微信团队将与读者分享这7款药物的相关信息。

药明康德 - 新药，艾伯维，肾性贫血，Alexion，血液疾病 - 2019-03-25