中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
26亿的豪赌：Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据
今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议（相关阅读：Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
生物谷 - 克罗恩病 - 2014-10-22
Isis制药反义药物Isis-CRP Rx II期RA研究未达主要终点
Isis制药今天公布了有关实验性反义药物Isis-CRP Rx的一项II期临床试验的积极数据。
生物谷 - 新药 - 2013-08-07
Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
Cancer cell：新型核酸药物可以治疗扩散性乳腺癌
NfkB是一类十分重要的转录因子，它参与调节了细胞的炎症反应，免疫应答，细胞增殖、分化以及存活等许多方面。同时，研究也发现在许多种的癌症微环境中NF-kB的非正常表达能够引起炎症反应，从而促进癌症的扩散与侵染，这说明NF-kB是联系炎症反应与癌症的关键分子。目前有许多NF-kB的负向调节因子都被认为可能具有抑制肿瘤恶化的潜力。 长非编码RNA（lncRNA）是一类包含大量成员的RNA家族。这一类
生物谷 - 核酸药物，乳腺癌 - 2015-03-12
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
NEJM：反义基因治疗药物mongersen对中重度克罗恩病有明显疗效
病床前研究和一期研究表明口服SMAD7反义寡核苷酸mongersen可作用于回肠和结肠SMAD7因子（Mongersen（GED-0301）是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗
MedSci原创 - 克罗恩病，mongersn，临床效果 - 2015-03-20
想战胜疫情，请先根除核酸生意！张核子今年疯狂注册16家核酸机构、核酸VIP会员年卡，核酸乱象怎么解决？
我们作为监督者，张核子、张珊珊这些人没有受到应有的法律制裁，在座的每一位读者都有责任！
MedSci原创 - 2022-11-29
2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛 - 生物谷
抓住“基”遇，共创未来 当前，基因治疗投融资及兼并收购火热，资本热情高涨。中国的基因治疗布局迅速，市场化进程指日可待。诚邀国内外领域专家与行业人士共聚一堂，针对当下基因治疗行业的发展全局
MedSci原创 - 2021-11-22
陈扬超：以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发
在生物谷举办的2014肿瘤转化医学研讨会上，来着香港中文大学生物医学院的陈扬超教授分享了以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发。陈教授现任香港中文大学深圳研究院基因调控与药物研发实验室主任，研究员，博士生导师；香港中文大学生物医学院博士生导师，助理教授。研究兴趣包括癌症生物学，非编码RNA，抗癌及抗病毒药物开发，主要利用慢病毒载体及RNA干扰等技术平台从事胃肠肿瘤分子生物学，基
生物谷 - 微核糖核酸，抗癌药物 - 2015-05-18
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06
3亿乙肝感染者的福音：核酸药物可实现乙肝的功能性治愈
目前针对慢性乙肝的治疗方法包括核苷类似物（抑制病毒复制）和干扰素（增强免疫系统）等，但这些都很难实现功能性治愈，二者联合使用，也只有极少数患者可实现功能性治愈。
生物世界 - 乙肝，功能性治愈 - 2022-06-30
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