JBC:FDA批准新药VX-770用于囊性纤维化
近日,多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病,困扰着世界各地的约70000人。
生物谷 - 囊性纤维化 - 2013-05-06
Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化(CF)婴儿
Vertex公司已获得欧盟委员会(EU)的批准,将Kalydeco(ivacaftor)的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化(CF)的婴儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化,Kalydeco - 2020-11-08
2020 CFF共识指南:囊性纤维化患者的姑息治疗模式
2020年9月,囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化患者的姑息治疗模式指南,全世界范围内,囊性纤维化(CF)影响了超70000人及其家庭,虽然CF患者的预后正在止血改善,但其仍无法治愈。本文主要
J Palliat Med . 2020 Sep 16. - 囊性纤维化 - 2020-09-29
Radiology:利用动态胸片评估囊性纤维化的治疗评估
动态胸部x线(DCR)是一种宽视场、实时放射图像采集系统,可将胸部的高空间和时间分辨率成像与计算机辅助跟踪移动的胸部结构(包括横膈膜和胸壁)相结合。
MedSci原创 - 肺囊性纤维化,胸片 - 2022-08-15
Chest:非囊性纤维化支气管扩张的药物治疗!
在两个支气管扩张患者的全国性的样本中ICS的使用是很常见的,相对较少的患者接受了抑制性抗生素治疗。需要进一步的研究以明确这些疗法在支气管扩张症患者的安全性和有效性。
MedSci原创 - 非囊性纤维化,支气管扩张,治疗 - 2017-05-12
Gastroenterology:囊性纤维化结直肠癌筛查共识指南
本指南旨在指导囊性纤维化患者、家属、医生以及相关人员进行相应的结肠癌风险筛查,该指南特异性针对囊性纤维化患者,与一般人群关于筛查起始年龄、筛查方法、准备和重复筛查和监测间隔时间的指导原则有所不同
MedSci原创 - 囊性纤维化,结直肠癌,筛查 - 2018-01-02
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
Vertex制药公司宣布,FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化!治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变,美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前,FDA只批准Orkambi
MedSci原创 - FDA,Orkamb,囊性纤维化 - 2016-10-20
阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度
囊性纤维化的长期并发症包括骨质疏松和脆性骨折,但很少有资料显示有效的治疗策略,尤其在年轻患者中。我们调查了儿童、青少年和年轻囊性纤维化患者中有关低骨密度的治疗。意大利学者的一项研究显示,阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度。相关研究近期发表于the Lancet杂志。 该多中心随机对照研究分两期。先从意大利10所囊性纤维化治疗中心纳入5-30岁的囊性纤维化且低骨密度患者。一期试验为12个
cmt - 囊性纤维化,阿仑膦酸,骨密度 - 2013-08-05
2017 共识建议:囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的,主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 20 - 囊性纤维化,结直肠癌筛查 - 2018-01-02
Thorax:美国和英国囊性纤维化患儿肺功能的差异
伴有纯合F508del基因型的美国CF患儿肺功能优于英国患儿。这些差异似乎不能通过早期成长或营养来解释,但早期治疗方法的差异需要进一步研究分析。
MedSci原创 - 美国,肺功能,英国,囊性纤维化患儿,肺功能学疾病 - 2021-05-22
NEJM:联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
2010囊性纤维化相关糖尿病临床诊疗指南-美国糖尿病学会(ADA)立场声明,囊性纤维化基金会临床实践指南,儿童内分泌学会认可
Diabetes Care. 2010 Dec;33(12):2697-708. - ADA,糖尿病 - 2010-12-01
2010 BTS 非囊性纤维化支气管扩张症指南
Thorax July 2010 Vol 65 Supplement I Pages i1–i58 - 2010-07-01
2017 共识建议:囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的,主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 2017 Dec 28. - 囊性纤维化,结直肠癌筛查 - 2018-01-02
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