PNAS:利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
通过提供同源重组的模板,在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶,这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
Nat Med:反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效
研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验,首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。
MedSci原创 - 乙肝,反义核苷酸 - 2021-10-15
Circulation:烟酰胺核苷可显著延缓扩张型心肌病小鼠的心脏衰竭进展!
烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)作为燃料氧化和氧化磷酸化的主要辅酶、酶信号能量应激和氧化应激反应的底物,逐渐成为多种疾病的代谢靶点,包括心衰。但目前对NAD+在心衰中的稳态调控机制知之甚少。
MedSci原创 - 心力衰竭,烟酰胺核苷,扩张型心肌病 - 2018-05-24
Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24
新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物,可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化,反义寡核苷酸疗法,上皮钠通道(ENaC) - 2020-10-13
Aesthet Surg J:高纯多核苷酸治疗中重度痤疮疤痕的疗效
高纯技术多核苷酸(PN-HPT)是一种含有不同长度的DNA聚合物混合物的化合物。众多研究表明,PN-HPT可能会影响细胞的生长和细胞的活力
MedSci原创 - 核苷酸,痤疮疤痕 - 2021-09-20
因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了评估咨询文件(ECD),拒绝将Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性小儿氯血症综合症(FCS)。
MedSci原创m - 英国NICE,Akcea,反义寡链核苷酸药物,Waylivra - 2020-01-03
Neurology:CRP和CRP基因单核苷酸多态性均与卒中发生和再发相关
目的:调查缺血性脑卒中患者脑血管病的遗传因素及生物标志物的变化。方法:维生素干预预防脑卒中试验(VISP)是一项补充B族维生素预防再发性卒中,心肌梗死或死亡的随机,对照,临床试验。VISP收集基线时C反应性蛋白(CRP)、纤维蛋白原、肌酐、凝血酶原片段F1 +2、凝血酶抗凝血酶复合物,及治疗前的血浆血栓调节蛋白。对这些特征进行基因组范围内的关联扫描,并进行后续的复制分析。结果:研究者在检测VISP
MedSci原创 - C反应蛋白,单核苷酸多态性,生物标记物 - 2016-01-21
FDA 行业指南草案:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法案》(21 USC 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些评估
FDA官网 - 寡核苷酸 - 2022-07-07
Nat Med:反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症
在小鼠遗传和人类临床研究中,研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。
MedSci原创 - 反义寡核苷酸,肌萎缩侧索硬化症,FUS - 2022-01-27
NEJM :ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响?
近日,在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章,研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。
MedSci原创 - ANGPTL3,反义寡核苷酸,心血管,代谢 - 2017-07-20
Nature:开辟治疗之路:反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破
研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides, ASOs)的治疗策略,该策略能够有效降低8A剪接体的包含量,从而增强8剪接体的表达。
生物探索 - 反义寡核苷酸,蒂莫西综合征 - 2024-04-28
FDA行业指南:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑(草案)
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》(21 U.S.C. 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些
FDAF - 临床药理学,寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08
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