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PNAS:利用锌指核酸酶技术建立寡<font color="red">核苷酸</font>突变疾病模型

PNAS:利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型

通过提供同源重组的模板,在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶,这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究

生物谷 - 研究 - 2012-06-17

Nat Med:反义寡<font color="red">核苷酸</font>bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

Nat Med:反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验,首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。

MedSci原创 - 乙肝,反义核苷酸 - 2021-10-15

Circulation:<font color="red">烟</font><font color="red">酰胺</font><font color="red">核苷</font>可显著延缓扩张型心肌病小鼠的心脏衰竭进展!

Circulation:酰胺核苷可显著延缓扩张型心肌病小鼠的心脏衰竭进展!

酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)作为燃料氧化和氧化磷酸化的主要辅酶、酶信号能量应激和氧化应激反应的底物,逐渐成为多种疾病的代谢靶点,包括心衰。但目前对NAD+在心衰中的稳态调控机制知之甚少。

MedSci原创 - 心力衰竭,烟酰胺核苷,扩张型心肌病 - 2018-05-24

Nature Medicine:反义寡<font color="red">核苷酸</font>药物治疗渐冻症临床试验

Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验

渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。

“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24

新型反义寡<font color="red">核苷酸</font>药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物,可显著降低ENaC信使RNA水平。

MedSci原创 - 囊性纤维化,反义寡核苷酸疗法,上皮钠通道(ENaC) - 2020-10-13

Aesthet Surg J:高纯多<font color="red">核苷酸</font>治疗中重度痤疮疤痕的疗效

Aesthet Surg J:高纯多核苷酸治疗中重度痤疮疤痕的疗效

高纯技术多核苷酸(PN-HPT)是一种含有不同长度的DNA聚合物混合物的化合物。众多研究表明,PN-HPT可能会影响细胞的生长和细胞的活力

MedSci原创 - 核苷酸,痤疮疤痕 - 2021-09-20

因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链<font color="red">核苷酸</font>药物Waylivra上市

因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了评估咨询文件(ECD),拒绝将Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性小儿氯血症综合症(FCS)。

MedSci原创m - 英国NICE,Akcea,反义寡链核苷酸药物,Waylivra - 2020-01-03

Neurology:CRP和CRP基因单<font color="red">核苷酸</font>多态性均与卒中发生和再发相关

Neurology:CRP和CRP基因单核苷酸多态性均与卒中发生和再发相关

目的:调查缺血性脑卒中患者脑血管病的遗传因素及生物标志物的变化。方法:维生素干预预防脑卒中试验(VISP)是一项补充B族维生素预防再发性卒中,心肌梗死或死亡的随机,对照,临床试验。VISP收集基线时C反应性蛋白(CRP)、纤维蛋白原、肌酐、凝血酶原片段F1 +2、凝血酶抗凝血酶复合物,及治疗前的血浆血栓调节蛋白。对这些特征进行基因组范围内的关联扫描,并进行后续的复制分析。结果:研究者在检测VISP

MedSci原创 - C反应蛋白,单核苷酸多态性,生物标记物 - 2016-01-21

FDA 行业指南草案:寡<font color="red">核苷酸</font>治疗药物开发的临床药理学考虑

FDA 行业指南草案:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑

本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法案》(21 USC 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些评估

FDA官网 - 寡核苷酸 - 2022-07-07

Nat Med:反义寡<font color="red">核苷酸</font>沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

Nat Med:反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

在小鼠遗传和人类临床研究中,研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。

MedSci原创 - 反义寡核苷酸,肌萎缩侧索硬化症,FUS - 2022-01-27

NEJM :ANGPTL3反义寡<font color="red">核苷酸</font>对心血管以及代谢有何影响?

NEJM :ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响?

近日,在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章,研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。

MedSci原创 - ANGPTL3,反义寡核苷酸,心血管,代谢 - 2017-07-20

Nature:开辟治疗之路:反义寡<font color="red">核苷酸</font>在蒂莫西综合征治疗中的突破

Nature:开辟治疗之路:反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破

研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides, ASOs)的治疗策略,该策略能够有效降低8A剪接体的包含量,从而增强8剪接体的表达。

生物探索 - 反义寡核苷酸,蒂莫西综合征 - 2024-04-28

人类基因组自带抗病毒核糖<font color="red">核苷酸</font>

人类基因组自带抗病毒核糖核苷酸

至今为止,病毒感染仍然是公共卫生面临的主要挑战,增强对病毒生命周期过程的机理理解对于开发新的治疗策略是必要的。

MedSci原创 - 抗病毒 - 2018-06-23

寡<font color="red">核苷酸</font>药物未来可期,日东电工再投资超2亿美金扩大生产

核苷酸药物未来可期,日东电工再投资超2亿美金扩大生产

这笔资金将用于搭建新建筑、新的原料药生产线以及帮助Avecia加速其工艺开发。

亿欧 - 寡核苷酸,美金,日东电工 - 2021-04-04

FDA行业指南:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑(草案)

本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》(21 U.S.C. 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些

FDAF - 临床药理学,寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08

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