国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地
12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投本轮融资所得将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。辉大基因曾于2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使
澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02
罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资
除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外，OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。
IT桔子 - 罕见病，基因疗法，医疗投资 - 2019-05-30
Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡，而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。
“生物世界”公众号 - FDA孤儿药，β-地贫疗法 - 2022-05-17
基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场
礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。
网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05
病例：乙胺丁醇致中毒性视网膜病变1例
病历摘要 患者女性，56岁、39公斤，因间断咳痰、乏力、盗汗、低热1个月入院。入院后查痰抗酸菌涂片3次均阳性。胸片示，双肺上中多发斑片，结节影，右肺上可见一厚壁透光区。既往无传染病、高血压、糖尿病、药物过敏史。诊断为肺结核和肠结核。 诊治经过 患者住院后期和出院后治疗期间，4次痰培养（-），PPD试验（-），肺部X片和CT结果对比，无新的浸润灶形成，病情稳定，
中国医学论坛报 - 乙胺丁醇，中毒性视网膜 - 2011-10-09
【盘点】多发性硬化症（MS）2016年研究新进展
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一种无法治愈的神经系统进展性疾病，主要损害脊髓、大脑以及视神经，易发于15-40岁青壮年人群，常见的症状有视力模糊、身体麻木、四肢异常疲劳等，如不治疗
MedSci原创 - 多发性硬化症 - 2016-08-12
眼科LHON病基因疗法LUMEVOQ两年营收近千万欧元，治疗4年后，视力显著改善
基因治疗在眼科领域的需求可期。疫情期间，一款眼科基因疗法LUMEVOQ 在法国临时使用授权下，两年卖了970万欧元，研究结果显示，LUMEVOQ治疗4年后，视力显著改善。
生物药大时代 - 基因治疗 - 2022-02-02
关于青光眼，你不得不知道的10个事实和建议！
1月是青光眼宣传月，NIH下属机构国立眼科研究所（NEI）给出了一些关于该疾病的常识、预防和治疗它的重要建议一些及你也许不知道的研究进展。 1）有270万40岁以上的美国人患青光眼。据估计这个数字到2050年至少会翻一番，尽管青光眼是导致发达国家失明的第二大原因，但是对青光眼的了解及研究将有助于降低青光眼带来的健康负担。 2）任何人都可能患上青光眼。尽管45岁以上的人患青光眼的可能性更
生物谷 - 青光眼 - 2017-01-20
驯鹿生物与信达生物共同开发的全人源BCMA CAR-T细胞伊基仑赛注射液新药申请上市
伊基仑赛注射液是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品，由驯鹿生物和信达生物联合开发。这是国内首家递交新药上市获受理并有望成为国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。
网络 - 多发性骨髓瘤，CAR-T细胞治疗 - 2022-06-02
基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
Nat Med：mitoTALENs技术能消除线粒体内DNA突变
据介绍，这也是TALENs技术首次用于线粒体基因的编辑。这项研究成果于8月4日在线发表在Nature Medicine上。
MedSci原创 - 突变，TALENs，线粒体 - 2013-08-10
HBM9161针对Graves眼病的临床试验获NMPA批件
和铂医药公司针对新生儿Fc受体（FcRn）的全人源抗体HBM9161再获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟对Graves眼疾（又称甲状腺相关眼病）开展临床试验。这是HBM9161在中国获得的第
和铂医药 - Graves眼病，和铂医药，HBM9161 - 2020-06-03
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