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全球首个在体<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>完成患者给药

全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药

2020年3月4日，艾尔建（Allergan）和Editas Medicine联合宣布：CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验

MedSci原创 - 基因编辑，β地中海贫血 - 2020-03-19

Nat Biotech：媲美<font color="red">CRISPR</font>-Cas9, 新<font color="red">CRISPR</font> 工具探知90%的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>领域

Nat Biotech：媲美CRISPR-Cas9, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域

2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精确地调控和编辑人类细胞中的基因组。通过这种新方法，研究人员希望能极大地扩展基于CRISPR的生物医学工程

生物探索 - CRISPR-Cas9，1类系统，基因编辑 - 2019-09-28

Nature：两种新型<font color="red">CRISPR</font>/Cas<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>系统问世

Nature：两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世

英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展，报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。现在，生物学家们正致力于用CRISPR探究治疗人类遗传疾病的方法，而这种突破性的技术就是通过一种名叫Cas9的特殊

科技日报 张梦然  - 新型CRISPR/Cas基因编辑系统 - 2016-12-23

一名DMD患者接受<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>治疗后死亡，引发对<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法前景的担忧

一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧

虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08

<font color="red">CRISPR</font>不是张锋的？<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>工具的专利之争

CRISPR不是张锋的？基因编辑工具的专利之争

从2012年开始，CRISPR/Cas9被用于很多生物系统中进行基因组编辑，在各大顶级期刊上发表了大量文章，可算是赚足了眼球。随着CRISPR/Cas9基因编辑系统逐渐进化，并趋于成熟，从学术界的共享走向专利申请以及商业化的道路也逐渐清晰起来。然而面前还存在着很多问题，例如，CRISPR/Cas9的专利申请之路就并不那么顺利。 CRISPR/Cas9是什么？ CRISPR/Cas9，是

生物谷 - 基因编辑，Crispr技术，CRISPR/Cas9基因修饰 - 2016-01-15

<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术应用于癌症治疗

CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造。

生物探索 - CRISPR，基因编辑 - 2019-11-08

Science ： 更小的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>工具！巨型噬菌体中的新<font color="red">CRISPR</font>系统，有望带来<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>新革命

Science ： 更小的基因编辑工具！巨型噬菌体中的新CRISPR系统，有望带来基因编辑新革命

以CRISPR-Cas系统为基础的基因编辑工具让相关研究领域有了革命性的突破。目前而言，DNA靶向的工具中，CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a（Cpf1）应用最为广泛。

BioArt - 基因编辑，CRISPR，巨型噬菌体 - 2020-07-28

Nat Med：<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术或有望治疗血液疾病

Nat Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病

图片来源：medicalxpress.com刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。Weiss说道，我们所利用的基因编辑方法对于治疗遗传性胎儿血红

生物谷 - CRISPR，基因编辑 - 2016-08-17

<font color="red">CRISPR</font>斩获诺贝尔化学奖！盘点<font color="red">CRISPR</font>大神和他们的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>企业

CRISPR斩获诺贝尔化学奖！盘点CRISPR大神和他们的基因编辑企业

2020年10月7日，诺贝尔化学奖揭晓。法国生物化学家Emmanuelle Charpentier（埃马纽埃尔·卡彭蒂耶）、美国生物学家Jennifer Doudna（詹妮弗&middo

动脉网 - 基因编辑，CRISPR，诺贝尔化学 - 2020-10-08

JCI Insight:<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>克服肌肉营养不良治疗障碍

JCI Insight:CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍

CRISPR基因编辑技术是治疗遗传疾病的革命性方法，然而，该工具尚未被用于有效地治疗长期慢性疾病。密苏里大学医学院Dongsheng Duan领导的研究小组确定并克服了CRISPR基因编辑中的障碍，为该技术成为一种持续治疗手段奠定了基础。

生物通 - 基因编辑，肌肉营养不良，肌萎缩 - 2019-01-30

Nat Biotechnol：光控<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">CRISPR</font>/Cas9系统问世

Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世

日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。来自加州大学的干细胞生物学家Paul Knoepfler评论这项研究时表示：“这是一种非常有效的新系统，通过光精确地控制基因编

不详 - CRISPR - 2015-06-18

Nature：Jennifer Doudna团队发现新型<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font>组<font color="red">编辑</font>酶

Nature：Jennifer Doudna团队发现新型CRISPR基因组编辑酶

《自然》本周发表的一篇论文CasX enzymes comprise a distinct family of RNA-guided genome editors报告了一种能调控人类基因组的新型酶CasX，其编辑功能与先前已描述的CRISPR–Cas系统都不相同，这为CRISPR工具箱再添一员。

Nature自然科研 - CRISPR，基因编辑，核酸酶，CasX - 2019-02-10

CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手

基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus

不详 - 基因治疗 - 2014-08-20

基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas

锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统 生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29

Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因

编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中

MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10

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