MB-102（CD123 CAR T）获得FDA孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤
Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），BPDCN是一种罕见且无法治愈的血癌，中位生存期不到18个月，目前尚无标准的疗法。
MedSci原创 - 孤儿药物指定，MB-102，FDA - 2018-12-22
Autolus的快速解离型CAR-T细胞疗法治疗急性淋巴细胞白血病，获FDA孤儿药物指定
Autolus Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其下一代程序化T细胞疗法AUTO1的孤儿药指定，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
MedSci原创 - Autolus，therapeutics，Car-T细胞疗法，急性淋巴细胞白血病，FDA孤儿药物指定 - 2019-11-06
Neuropore宣布其NPT520-34治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症，喜获FDA的孤儿药物指定
Neuropore Therapies宣布其NPT520-34治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），获得FDA的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Neuropore，NPT520-34，肌萎缩性脊髓侧索硬化症，孤儿药物指定 - 2019-08-15
FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病
Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病。
网络 - NR2E3突变，OCU400，孤儿药物指定 - 2019-02-18
Autolus双靶头CAR-T疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病，获得FDA授予的孤儿药物指定
Autolus Therapeutics公司周二宣布，该公司的靶向CD19和CD22的双靶头嵌合抗原受体（CAR），用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），获得了FDA的一项孤儿药指定。首席执行官Christian Itin表示，"我们相信，通过解决抗原逃逸这一患者复发的常见原因，AUTO3有可能成为儿科ALL的最佳疗法。"
MedSci原创 - 细胞治疗，CAR-T疗法，急性淋巴细胞白血病，孤儿药物指定 - 2019-04-24
Alteogen的抗体-药物偶联物获得FDA孤儿药物认定用于胃癌治疗
韩国制药公司Alteogen近日宣布，抗体-药物偶联物（ALT-P7）已成功获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定资格，用于治疗胃癌。ALT-P7是一种抗体-药物偶联物（ADC），ALT-P7的抗体部分使用的是曲妥珠单抗类似抗体。这一批准将保证Alteogen在FDA批准ALT-P7上市后的七年市场独占权。
MedSci原创 - 抗体-药物偶联物，FDA，孤儿药物 - 2018-08-07
Cytori 旗下ATI-1123获得FDA孤儿药物认定
Cytori制药近日宣布，其候选药物ATI-1123（白蛋白稳定的聚乙二醇化脂质体多西紫杉醇）已经获得FDA孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌。
MedSci原创 - 孤儿药物，ATI-1123，小细胞肺癌 - 2018-09-18
FDA：12项药物被认定为孤儿药资格
最近两周FDA共发出12项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。
药明康德 - FDA，孤儿药 - 2020-06-12
美国食品和药物管理局（FDA）已授予PharmaMar的Lurbinectedin孤儿药物认定
PharmaMar近日宣布，lurbinectedin已获FDA的孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌，以支持药品的开发，以便安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病。
MedSci原创 - lurbinectedin，FDA，孤儿药认定 - 2018-08-05
石药ADC药物获得FDA孤儿药资格认定
11月25日，石药集团发布公告称其自主研发的ADC药物（抗体-药物偶联物）SYSA1801用于治疗胃癌（包括胃食管交界处癌）的适应症获得FDA 孤儿药资格认定。
医药魔方 - 胃癌，孤儿药，石药计划 - 2020-12-04
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
Biohaven公司的髓过氧化物酶抑制剂Verdiperstat治疗多系统萎缩症喜获FDA的孤儿药指定
2019年2月19日，Biohaven宣布其新型髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA），已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药品指定。
MedSci原创 - 多系统萎缩，过氧化物酶抑制剂，孤儿药 - 2019-02-20
FDA授予CNP孤儿药物认定用以治疗软骨发育不全
Ascendis是一家生物制药公司，利用其创新的TransCon™技术解决未满足的医疗需求，Ascendis今天宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予C型利钠肽（CNP）孤儿药物认定用于治疗软骨发育不全的儿童
网络 - 软骨发育不全，孤儿药物认定，CNP - 2019-03-02
FDA授予AstraZeneca糖尿病药物达格列嗪治疗慢性肾病的快速指定
阿斯利康宣布FDA批准其口服、每日一次的SGLT2抑制剂Farxiga（达格列嗪）的快速通道指定，以延缓肾功能衰竭的进展，预防慢性肾病患者的心血管（CV）和肾脏死亡（ CKD）。
MedSci原创 - AstraZeneca，糖尿病，达格列嗪，慢性肾病，快速指定 - 2019-08-28
中国肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质
小编提示：这仅仅是获得YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，并不是批准上市。能否正式上市成功，还要看后期的临床试验结果。10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀
科学网 www.sciencenet.c - 生物，制药 - 2016-10-25
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