NEJM：人体试验疗效达100%！基因治疗突破成果

自从人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在，一个国际临床研究小组取得了初步的成功，他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血，1-2期临床试验取得100%疗效。

生物探索 - 基因治疗，地中海贫血 - 2018-04-20

2019孤儿药报告：2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

孤儿药（Ophan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。

新浪医药新闻 - 孤儿药，新基 - 2019-04-28

2021年度十大医疗创新榜单出炉

近日，全球顶级医疗中心克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。

医谷网 - 偏头痛，血红蛋白病 - 2020-10-15

【盘点】2463项临床试验！基因治疗的国内外研究进展

基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。

新叶社 - 基因治疗，国内外研究进展 - 2017-12-04

4大疾病领域基因疗法管线大盘点

自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起

药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08

JP.Morgan：2017全球生物技术框架

第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？一、核心行业的基本面继续走强生物科技领域仍处于创新周期的相对早期阶段：首创一类新药和颠覆性治疗方法会越来越多，例如肿瘤的免疫治疗、基因编辑和基因治疗等，

国际分子诊断 - 2017-01-24

基因治疗的螺旋式发展史

关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的？中间经历了哪些波折又是因为哪些契机才有今天的成就？是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。

张江评论 - 基因治疗 - 2017-02-20