全球十大创新性生物技术公司，未来它们将改变世界
.Editas——基因编辑技术的“领头人”，让基因编辑快速走向临床 我们认为2015年任何一项生物技术引起的社会震动和讨论都没有基因编辑多。基因编辑当之无愧是2015最热的生物技术。目前已经有很多家公司开始涉足于CRISPR基因编辑技术。但是我们把Editas medicine选为基因编辑领域的代表，因为它在2015年底宣布，将在2017年开展CRISPR基因编辑人体实验，这有可能是首次人体
奇点网 - 生物技术，公司 - 2016-01-10
第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯
Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutics MD对该
新浪医药新闻 - FDA，罕见病药物，TX-004HR - 2017-11-08
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医
环球科学 - 基因疗法，白血病 - 2015-11-18
【干货】免疫细胞治疗领域的市场概况梳理
细胞治疗作为很有可能完全治愈癌症的新方法，这几年是收到“各路豪杰”的追捧。国外大的药企纷纷开始“联姻富国之路”；而国内的上市药企也不甘示弱，甚至是本不属于该领域的上市公司都在争先的挤入该领域来分羹，这类公司有姚记扑克，钢丝上的细胞——新日恒力等。
转化医学网 - 免疫细胞治疗，市场概况 - 2019-07-26
Nature子刊：CAR-T治疗血液肿瘤的耐药机制及克服策略（上篇）
作者通过分析 CAR-T 细胞功能障碍、肿瘤固有耐药性和免疫抑制性肿瘤微环境，总结了 CAR-T 细胞免疫治疗的耐药机制。
聊聊血液 - 血液肿瘤，CAR-T - 2023-11-04
全球CAR-T疗法研发格局大观 (方正证券)
CAR-T疗法的核心机制是通过特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，从而打破宿主免疫耐受状态，克服免疫逃逸，最终杀灭肿瘤细胞。CAR-T疗法与传统新药研发相比具有以下特点： 第一，CAR-T疗法技术属性极强，可复制性强。对于新药研发刚刚起步的中国，存在弯道超车的可能。目前国内开展的CAR-T临床试验数量已经多达23项，仅次于美国
MedSci原创 - CAR-T，研发 - 2015-12-21
CAR T治疗成人B细胞急性淋巴细胞白血病的现状和未来
CD19 CAR T 疗法底改变了 B-ALL 和其他 CD19 阳性 B 细胞恶性肿瘤。
网络 - 急性淋巴细胞白血病，B细胞，CAR-T疗法 - 2023-03-19
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
作为首个发表于顶级学术期刊的基于CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究，该论文公布了详细的临床数据，更为全面地解读了BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征。
“生物世界”公众号 - 地中海贫血症 - 2022-08-04
iPS或颠覆通用CAR-T供体来源的问题
前不久，清华细胞研究所张明徽博士研究团队发表在Scientific Reports上的最新研究成果【Scientific Reports. 2015;5:14124】证实，免疫系统里还有一种特殊杀伤细胞---NKT，它是免疫系统中的特种兵，它的数量稀少，只占到免疫细胞的百分之一。这是团队NKT系列研究的第一个成果，也是首次曝光这种神秘细胞。该项研究首次提出免疫系统具有抗原特异性主动负相调节的能
细胞培养俱乐部 - CAR-T，iPS - 2016-03-04
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这些新药的上市，离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的
药明康德 - 临床试验，出彩 - 2017-01-24
综述：CAR-T疗法、TCR-T疗法研发格局
>CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授（以色列人，德国洪堡大学教授）。▲Zelig Eshhar教授Zelig Eshhar提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv替换轻重链，避免了多次重复的转基因。这就是第一代CAR-T疗法，随后陆续应用到临床上。然而这些早期的临床研究没有获得理想的效果，响应率不佳，而且在靶向CAIX的CAR-T疗法中，出现了胆
生物制药小编（经授权转载） - 细胞治疗，CAR-T，TCR-T - 2017-01-11
STM：通用CAR-T成功治疗2例B细胞急性淋巴细胞白血病
一项新的分析报告显示，两名诊断患有复发性儿童期癌症的婴儿，在用尽几乎所有其他治疗方案未能奏效的情况下，接受了使用基因工程改造的T细胞的首次人体实验治疗后，在长达10-16个月期间成功维持完全缓解状态。过去这种基于细胞的方法一直难以在幼儿中实施。 在美国所有儿科癌症病例中，高达25％案例属于B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。目前临床的用于治疗1岁和10岁之间的儿童急性淋巴细胞白血病有几种选择，但
MedSci原创 - CAR-T，细胞治疗，急性淋巴细胞白血病 - 2017-01-27
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