PNAS：联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
导 语:随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。
转化医学网 - 联合基因，心衰，肾衰，肥胖 - 2019-11-08
Gut：海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法
该研究表明胰腺导向的AAV8-hSPINK1基因治疗安全有效地改善小鼠胰腺炎。
iNature - 慢性胰腺炎，AAV8-hSPINK1基因 - 2024-04-03
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
新型AAV体系的结果进一步表明，即真正实现在Müller胶质细胞中高特异性的表达后，单一转化因子如NeuroD1也无法实现胶质细胞转分化为神经元。
生物世界 - 胶质细胞，AAV，NeuroD1 - 2023-05-21
BP：针刺治疗多囊卵巢综合征的机制研究
激素治疗多囊卵巢综合征（PCOS）仍有不足，而针刺对PCOS排卵功能和卵泡发育有改善作用，因其简便、有效、成本低、无毒副作用而被广泛应用，本文所述研究探索针刺治疗PCOS的机制，以期临床应用推广
MedSci原创 - 多囊卵巢综合征，针刺疗法 - 2021-10-21
Nature BME:一种未检测到RNA和DNA脱靶突变的肝细胞内胞苷碱基编辑方法
很大一部分遗传病是由单核苷酸突变引起的，这种突变有可能被RNA可编程脱氨酶（被称为碱基编辑器（BEs））当作为靶点。BEs通过尿嘧啶和肌苷中间产物，通过单链DNA特异性胞嘧啶或腺苷脱氨酶，使单个C&m
MedSci原创 - 肝细胞，胞苷碱，脱靶突变 - 2021-02-17
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。 DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为
生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
【盘点】丙肝近期重要研究进展汇总
消除丙肝应以疾病教育为根本，同时从治疗突破，让患者在实现治愈的同时获益于生命质量的提升。丙型肝炎病毒(HCV)可缓慢发展多年，通常无症状，但可引起严重的肝损伤和肝癌。这里梅斯小编整理了近期关于丙肝的重要研究进展与大家一同分享。【1】慢丙肝患者接受DAA治疗需警惕HBV再激活当前或既往HBV感染的慢性HCV患者在DAA
MedSci原创 - 丙肝 - 2017-09-10
NLRP3抑制剂调节免疫微环境有助于改善肺动脉高压引起的急性右心衰竭
右心室衰竭（RVF）是肺动脉高压（PAH）患者发病率和死亡率的最重要预后因素。PAH患者出现肺部感染或产褥感染时，往往会迅速发展为心力衰竭。迄今为止，与左心衰竭的研究不同，对 RVF 的研究还不够充分
MedSci原创 - 肺动脉高压，NLRP3炎症小体，右心衰竭 - 2021-11-12
PNAS：阻断钙通道有望成为治疗糖尿病的新策略！
近日，瑞典Karolinska学院的研究人员发现并鉴定了一种钙通道——CaV3.1通道，它的过度激活会抑制胰岛素的释放，干扰葡萄糖稳态，进而导致糖尿病。这项研究发表在科学期刊PNAS上。
生物探索 - 钙通道，糖尿病，胰岛素，胰岛细胞 - 2019-12-30
Nat Commun：吴江维/陶开山/张晓刚发现肝内质网应激促进肝损伤的潜在机理
本研究发现去唾液酸糖蛋白受体1 (ASGR1)是一种在肝脏中特异性表达的凝集素，在肝纤维化或肝硬化患者和肝损伤的雄性小鼠中表达下调。
iNature - 肝损伤，ASGR1，肝内质网应激 - 2024-03-11
Cell Res：艰难梭菌感染治疗有新靶点
今年4月，北京大学生命科学学院魏文胜课题组开发了一种基于CRISPR/Cas9系统的慢病毒聚焦型人源细胞文库、功能性基因筛选平台以及基于高通量深度测序技术解析数据的完整技术路线，这一重要研究成果发表在著名学术期刊最近，魏文胜课题组又与华南理工大学、美国马里兰大学的研究人员合作，在12月30日的Cell Research 发表了一项最新研究成果，
生物通 - 魏文胜，艰难梭菌，CSPG4 - 2015-01-04
Invest Ophthalmol Vis Sci：Caspase-2介导钝性眼部损伤后特定部位的视网膜神经节细胞死亡
英国伯明翰大学炎症与衰老研究所神经科学与眼科学研究团队的Thomas CN、Thompson AM和McCance E等人近日在Invest Ophthalmol Vis Sci杂志上发表了一项重要研究，他们在大鼠钝性眼外伤模型中，研究caspase-2对视网膜神经节细胞和光感受器死亡的作用。
MedSci原创 - caspase-2，钝性眼部损伤，视网膜神经节细胞，死亡 - 2018-09-12
谷峰：PAM序列可影响CRISPR/Cas9介导的基因组编辑效率
9月26日，由生物谷主办的2014基因组编辑研讨会在上海好望角大饭店隆重举行。温州医科大学附属眼视光医院的谷峰教授参加了此次大会并发表了题为"PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响及AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组编辑"的精彩报告。谷教授基于GFP报告系统，通过定性和定量的方法，系统的研究了PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响。他
生物谷 - 基因，修复机制 - 2014-09-29
miR-122可能是乙肝感染慢性化的重要机制
我国是“乙肝大国”，乙肝是我国危害最大，范围最广的肝病，再加上起极高的传染性，给广大人民带来了严重的后果。据调查数据显示，我国目前已经约有9300万的乙肝感染人群。因此，研究病毒与宿主因子相互作用及病毒持续感染的分子机制，将有助于设计治疗慢性乙肝的新的靶向药物。而近日，专家提出了乙肝感染慢性化的新机制，这将对于乙肝的研究有着积极的作用
MedSci原创 - miR-122，乙肝 - 2012-01-22
CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进
CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述，如今脱靶的问题被迅速攻克，意味着，基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标
生物通 - CRISPR，Cas9，基因编辑 - 2016-01-19
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