基因疗法或成罕见病儿童治疗希望相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

JACC:惊人发现！延长端粒“抗衰老”被证实

很多人希望能够减缓衰老的速度，甚至阻止衰老。经过多年的研究，抗衰老领域取得了很多给人带来希望的成果。不过，想要在细胞水平实现真正的衰老逆转（age-reversal）仍然非常困难。

生物探索 - 延长端粒，“抗衰老”，细胞 - 2017-08-03

【盘点】脑瘤2016重要研究进展

脑癌是指生长在颅腔的新生物，又称颅内肿瘤、脑瘤，可起源于脑、脑膜、神经、血管及脑附件，或由身体的其他组织或脏器转移侵入颅内而形成，大都可产生头痛、颅内高压及局灶性症状。近年来，颅内肿瘤发病率呈上升趋势，颅内肿瘤约占全身肿瘤的5%，占儿童肿瘤的70%。恶性胶质瘤，源自神经上皮的肿瘤统称为胶质瘤（胶质细胞瘤），占颅脑肿瘤的40-50%，是最常见的颅内恶性肿瘤。

MedSci原创 - 脑瘤 - 2016-09-17

STM：SSAGA技术可在50小时内诊断新生儿遗传疾病

目前，多达三分之一的新生儿由于患遗传性疾病需要进入新生儿重症监护室治疗。虽然症状可能十分严重，但是引起该症状的遗传原因却很难确定。已经有无数基因性疾病被发现，但是有效的配套检测方法却十分有限，甚至这些检测方法仅仅

Sci Transl Med - 新生儿遗传疾病，《科学—转化医学》，全基因测序 - 2012-10-09

美国FDA发布6大指南高调“护航”<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

美国FDA发布6大指南高调“护航”基因疗法

过去的2017年堪称基因疗法元年，FDA先后批准了3款重磅基因治疗产品。

汉鼎好医友 - FDA，基因疗法 - 2018-07-20

2019最受关注的海外医疗健康A轮10大投融资事件

Cydan宣布推出Tiburio Therapeutics Inc.（Tiburio）公司，获得的3100万美元A轮融资

创鉴汇 - 医疗健康，融资事件 - 2019-03-06

Blood：借助细胞外囊泡诊断<font color="red">儿童</font>白血病潜力大

Blood：借助细胞外囊泡诊断儿童白血病潜力大

曼彻斯特大学的研究人员最近开发了一种新的白血病诊断检测方法，该方法的出现或将使得医生对一种常见的儿童白血病的诊断发生革命性变化。该发现或对这种儿童白血病的诊断，药物输送和治疗有重要启示。相关研究结果发表在国际学术期刊Blood上。在最近一些研究结果出现之前，“细胞外囊泡”一直被认为是毫无价值的细胞残

生物谷 - 儿童白血病 - 2016-08-20

北医三院利用博雅干细胞新技术拯救早衰症女孩

日前，北京大学第三医院联合博雅干细胞运用干细胞治疗手段为一位14岁早衰症女孩，实施治疗并达到预期治疗效果。成为国际首例胎盘干细胞治疗早衰症的病例，也是干细胞技术在临床应用领域的全新突破。事件的主人公桐桐，是一个14岁的女孩，却拥有一副80岁老人的衰老身体：眼窝凹陷，骨瘦如柴，并且完全失去了听力。这是一种世界罕见的疾病——科凯恩氏综合征（早衰症），发病率为百万分之一。患者身体衰老

科学网 - 干细胞，早衰症 - 2016-07-05