基因疗法PR001治疗神经性戈谢病：IND已生效
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒（AAV）的基因疗法，该公司近日宣布，美国FDA已通知Prevail，PR001用于治疗神经性戈谢病（
MedSci原创 - 神经性戈谢病，基因疗法PR001，FDA - 2019-12-27
FDA准许开展IMS001治疗多发性硬化症的临床计划
ImStem Biotechnology是一家生物制药公司，使用人类胚胎干细胞（ESC）衍生的间充质干细胞（hES-MSC）治疗神经系统疾病、自身免疫疾病和罕见疾病。
MedSci原创 - FDA，IMS001，多发性硬化症 - 2020-03-21
FDA接受ST-001 nanoFenretinide治疗T细胞淋巴瘤的新药申请
美国FDA已接受SciTech Development公司的ST-001 nanoFenretinide的试验性新药（IND）申请，这是一种T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的实验性治疗方法。
MedSci原创 - nanoFenretinide，FDA，T细胞淋巴瘤 - 2019-12-24
NEJM：Pembrolizumab用于晚期NSCLC展现出良好抗肿瘤活性（KEYNOTE-001研究）
来自Westwood Bowyer 癌症中心r的Edward B. Garon等在线发表在4月19日的《新英格兰医学杂志》上的研究显示：Pembrolizumab治疗晚期非小细胞肺癌患者具有抗肿瘤活性，且治疗时所发生的副反应在可接受的范围内。至少50%的肿瘤细胞出现PD-L1表达与pembrolizumab疗效提高具有相关性。 在一项一期研究中，研究者们对pembrolizumab抑制晚期非小细
MedSci原创 - Pembrolizumab，NSCLC - 2015-04-23
2020 AACR：多功能溶瘤病毒BT-001对实体瘤具有强大活性
生物技术公司BioInvent和Transgene今日公布了用于癌症治疗的多功能溶瘤病毒BT-001的临床前数据，展示了抗CTLA4抗体编码溶瘤病毒BT-001对实体瘤的广泛治疗潜力。
MedSci原创 - 溶瘤病毒，BT-001 - 2020-05-16
FDA已授予NTX-001快速通道资格：以治疗周围神经损伤（PNI）
Neuraptive是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗周围神经损伤（PNI）的新型疗法。
MedSci原创 - 周围神经损伤，NTX-001 - 2020-05-15
FDA授予CAR-T癌症疗法CLBR001 + SWI019“快速通道称号”
美国FDA已授予Calibr研发的新型“可切换”CAR-T细胞疗法CLBR001 + SWI019“快速通道称号”，以加快药物开发和审查。
MedSci原创 - CAR-T疗法，CAR-T细胞，CLBR001 + SWI019，快速通道称号，Calibr - 2020-10-02
FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定
该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定。
MedSci原创 - 神经衰弱性戈谢病（nGD），PR001，孤儿药认定 - 2020-02-14
TRPV3抑制剂KM-001在中国申报临床，治疗皮肤瘙痒
新型TRPV3抑制剂KM-001乳膏向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了1类新药临床试验申请，并获得CDE受理。KM-001是Kamari Pharma在研的一种治疗瘙痒的新型药物，也是一种T
MedSci原创 - 皮肤瘙痒，TRPV3抑制剂，KM-001 - 2023-03-07
GRANITE-001获得FDA快速通道指定用于治疗结直肠癌
Gritstone Oncology是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发下一代癌症免疫疗法以对抗多种癌症，近日宣布GRANITE-001已经获得FDA快速通道指定用于治疗结直肠癌。
MedSci原创 - GRANITE-001，FDA，快速通道指定 - 2018-12-22
通用型流感疫苗M-001的II期临床试验取得积极结果
BiondVax制药公司今日宣布，BiondVax的通用型流感疫苗候选药物M-001的II期临床试验取得积极结果。
MedSci原创 - 通用型流感疫苗，M-001，II期临床 - 2020-02-06
Science：KL001是一种与生物钟失调有关的小分子
7月12日，Science在线报道了一种新颖，有效的研究生物节律的小分子物质KL001. 生物钟失调一直伴随着许多生理障碍，包括代谢性疾病。通过一个非偏性以细胞为基础的昼夜节律筛选，研究者确定一个称为KL001的小分子，可特异性地与昼夜节律关键调节因子--蓝光受体蛋白crypto
生物谷 - KL001，生物钟，小分子 - 2012-07-16
Neuraptive Therapeutics宣布NTX-001预防面瘫的2期试验入组首位患者，并公布NTX-001治疗外伤导致的外周神经损伤的2期研究的最新进展
该试验旨在评估NTX-001在治疗和预防面瘫方面相比标准护理的安全性和有效性。
网络 - 临床阶段生物技术公司，治疗周围神经损伤 - 2022-07-25
ASCO 2020：三阴性乳腺癌节拍化疗探索（SYSUCC-001研究）
中山大学肿瘤防治中心的袁中玉教授和王曦教授领衔的SYSUCC-001研究是第一个采取节拍化疗模式的研究，今年更是入选了ASCO口头报告。
MedSci原创 - 三阴性乳腺癌，ASCO 2020，节拍化疗 - 2020-05-30
大型人群队列现场调查管理技术规范（T/CPMA 001-2019）
前言 本标准按照GB/T 1.1-2009给出的规则起草。 本标准由中华预防医学会归口。 本标准起草单位：中国医学科学院、浙江省疾病预防控制中心、北京大学。 本标准主要起草人：郭彧、卞铮、谭云龙、许祥、刘亚宁、俞敏、龚巍巍、吕筠、余灿清、李立明。 本标准为首次发布。 引言 队列研究是经典的分析性流行病学方法之一，它满足由因及果的前瞻性时序关系，具有较强的因果检
中华流行病学杂志 - 队列，现场调查 - 2019-09-24
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