【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态

导读 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理

中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30

详解2016年FDA批准的20款创新药（名称、活性成分、适应症……）

导读 12月14日，FDA公布了2016年批准的第20个新分子药物Eucrisa，而后朋友圈被“CDER新药办公室主任John K. Jenkins博士的FDA新药审评情况”一文刷屏了。到目前为止FDA仅批准20个新分子药物，远低于去年的45个。本文详细解析了这20款创新药物的名称、活性成分、适应症……截止至2016年12月14日，FDA下属药品审评与研究中心（CDER）共批准了20个创新药：包括

生物探索 - 2016年，FDA批准，20款创新药 - 2016-12-20

全因死亡风险较一般人群高8.8倍！HSCT并发症不容小觑

造血干细胞移植（HSCT）是经大剂量放化疗或其他免疫抑制预处理，清除受体体内的肿瘤细胞或异常克隆细胞，阻断发病机制，然后把自体或异体造血干细胞移植给受体，使受体重建正常造血和免疫，而达到治疗目的.

梅斯医学 - 造血干细胞移植 - 2022-11-23

单抗类药物研发全景图

抗体是一种由效应B细胞分泌的免疫球蛋白，协助免疫系统鉴别、中和抗原或其他外来物质。1975年，Kohler和Milstein首先建立了杂交瘤技术。该技术通过体外持续培养骨髓瘤细胞，融合可分泌抗体的B淋巴细胞，再次经黄嘌呤氨基蝶呤胸苷筛选及克隆化得到大量单克隆细胞株。这一技术为治疗性单克隆抗体的发展奠定了基础。 抗体是具有4条多肽链的对称结构，其中2条较长、相对分子量较大的相同的重链（H链）；

MedSci原创 - 单抗 - 2018-12-30