非典型溶血性尿毒症相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

刚刚！依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！

今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，

网络 - 依库珠单抗 - 2023-12-14

C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗重症COVID-19患者的临床试验：即将开展

Alexion制药公司近日表示，它计划启动Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗COVID-19急性呼吸窘迫综合征患者的III期研究。

MedSci原创 - Covid-19，COVID-19肺炎 - 2020-04-21

C3肾小球病的治疗或迎重大突破！Iptacopan显示出希望

在一项II期研究中，诺华的肾脏疾病候选药物iptacopan的显示出治疗C3肾小球病的希望。

MedSci原创 - 诺华，C3肾小球病，Iptacopan - 2020-10-27

LDH/AST比值是妊娠期血栓性微血管病鉴别诊断的未来工具：摘要

评估妊娠期血栓性微血管病（TMA）的临床方法、诊断方法和最合适的治疗管理，该病仍然是当今产科领域的主要杀手。

重症医学 - 妊娠期，血栓性微血管病，LDH/AST - 2024-02-20

在儿童中发病率较高的罕见病aHUS，出现哪些症状要引起重视？

导语：共同关注儿童罕见病aHUS的现状！

网络 - 2023-09-10

罕见病创新药 | 依库珠单抗注射液三项适应症被纳入国家医保目录

这将有效提高罹患这三种罕见病的患者对这一创新药物的可及性，从而实现健康获益及改善生活质量，并在很大程度上降低患者家庭的治疗经济负担。

阿斯利康 - 2023-12-13

10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定

生物制药行业事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，受此利空消息影响，公司股票下跌了近75％。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，同样地，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。

新浪医药新闻 - 生物公司，FDA，重大决定 - 2017-10-10

长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗视神经脊髓炎的III期试验取得积极结果

该研究（CHAMPION-NMOSD 试验）在视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 患者中测试长效 C5 补体抑制剂 Ultomiris。

MedSci原创 - Ultomiris，C5补体抑制剂ULTOMIRIS - 2022-05-07

遗传性肾脏疾病包括很多种，目前已知有多种基因都可以导致具有多种临床表现的特异性表型和单一基因缺陷。测序技术的进步使得能够通过检测越来越多的已知致病基因来进行家族性肾病的遗传诊断。然而，目前将致病基因的研究结果转化为临床应用仍然十分有限。近期，一篇发表在杂志Kidney Int上的文章报告了国家认可的家族性肾病诊断遗传学的研究结果。由多学科专家团队开发了一种靶向外切蛋白测序方法，其中包含十个策划基因

MedSci原创 - 遗传性，肾脏，诊断 - 2017-09-02