2021 AA指南：镰状细胞病患者围术期管理
2021年2月，麻醉医师协会（英国）(AA)发布了镰状细胞病患者围术期管理指南，镰状细胞病是一种多系统性疾病，以慢性溶血性贫血、疼痛性血管闭塞危象以及急慢性中末器官损伤为特点。本文主要针对镰状细胞病患
Anaesthesia . 2021 Feb 3. - 镰状细胞病，围术期管理 - 2021-02-23
NEJM：多管齐下治疗镰状细胞状贫血
镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作，也叫做血管阻塞危机，在这种情况下病人红细胞形状改变，凝结在一起堵塞小血管，导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员强调为了防止这些有害的状况，应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。
生物谷 - 多管齐下，镰状细胞贫血 - 2017-02-03
Blood：输血可逆转镰状细胞病的异常血管生成
摘要：镰状细胞病(SCD)是一种高发病率、高死亡率的单基因红细胞病。本文首次报道了SCD对骨髓(BM)血管生态位（对造血至关重要）的影响。
MedSci原创 - 镰状细胞病，HIF-1α，血管生成，BM微环境，输血 - 2020-02-01
Br J Ophthalmol：镰状细胞病儿童出现黄斑视网膜萎缩
法国巴黎眼科和罕见眼科疾病中心的Martin GC近日在Br J Ophthalmol杂志上发表了一篇文章，研究的目的是描述受纯合镰状细胞病影响的儿童中，出现的黄斑视网膜萎缩的情况。
MedSci原创 - 镰状细胞病，儿童，黄斑视网膜萎缩 - 2018-08-28
镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？
生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02
Audiol Neurootol：镰状细胞性贫血患者听力和平衡功能评估
镰状细胞贫血是一种广泛的血管闭塞性疾病，可以影响从微血管到肌肉活动。其中耳蜗功能同样也能收到血管鼻塞的影响。最近，有研究人员进行了旨在确定镰状细胞贫血对听力和平衡功能造成什么样影响的研究。研究包括了46患有镰状细胞贫血的患者和45名健康对照。研究发现，在125Hz和16000Hz之间，所有镰状细胞贫血患者的听力阈值要比对照组统计学上显著更高（p < 0.05）。镰状细胞贫血患者右耳的正常听力
MedSci原创 - 听力损失，镰状细胞性贫血，血管阻塞 - 2018-10-03
美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症
FDA 扩大了 Oxbryta（voxelotor）的适应症，允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病（SCD）。
MedSci原创 - 血红蛋白，voxelotor - 2021-12-20
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队，利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因，给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病，由血液细胞中的基
生物谷 - CRISPR，基因魔剪 - 2016-10-14
JASN：镰状细胞病的治疗或可改善患者的肾功能
JASN：治疗镰状细胞病或可有助于保护患者的肾功能据发表于《美国肾脏学会杂志》的一项新的研究表明，一种用于治疗镰状细胞病的药物或可有助于保护患者的肾功能。
MedSci原创 - 镰状细胞病，羟基脲，肾功能，蛋白尿 - 2015-11-24
Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME）称号。
MedSci原创 - CRISPR/Cas系统，镰状细胞血症，CRISPR-Cas，CTX001，PRIME称号 - 2020-09-28
FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病，FT-4202 - 2020-04-16
Brit J Heamatol：镰状细胞病女性羟脲暴露与卵巢储备
血红蛋白SS的妇女卵巢储备功能过早降低，HC会增加这种结局的可能性。
MedSci原创 - 镰状细胞病，卵巢储备，羟脲暴露 - 2020-07-27
JAMA：骨髓移植或对重型镰状细胞病人有益
据发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示，应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者（16-65岁）中显示了有希望的结果。清髓性（使用高剂量的化疗或放疗）异基因造血干细胞移植（HSCT；即从另一个人那里接受造血干细胞“骨髓”）可治愈患重症镰状细胞病的孩子，但相关的毒性使得该疗法禁用于成年人。根据文章的背景资料，非清髓性预处理方案（即用较低剂量的化疗或放疗来进行骨髓准备以接受新的细胞
生物谷 - 骨髓移植，重型镰状细胞 - 2014-08-12
2018 BSH指南：应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病
2018年5月，英国血液病学学会(BSH)发布了应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病指南，羟基尿素也称为羟基脲是英国目前唯一准许用于预防镰状细胞疾病复发性疼痛的药物。
Br J Haematol. 2018 May 6. - 羟基尿素，羟基脲，镰状细胞疾病 - 2018-05-09
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