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2021 AA指南:<font color="red">镰状</font>细胞病患者围术期管理

2021 AA指南:镰状细胞病患者围术期管理

2021年2月,麻醉医师协会(英国)(AA)发布了镰状细胞病患者围术期管理指南,镰状细胞病是一种多系统性疾病,以慢性溶血性贫血、疼痛性血管闭塞危象以及急慢性中末器官损伤为特点。本文主要针对镰状细胞病患

Anaesthesia . 2021 Feb 3. - 镰状细胞病,围术期管理 - 2021-02-23

诺华的Adakveo获得FDA批准治疗<font color="red">镰状</font>细胞性疼痛

诺华的Adakveo获得FDA批准治疗镰状细胞性疼痛

诺华宣布其Adakveo(crizanlizumab)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于减少镰状细胞病患者的疼痛发作频率。

MedSci原创 - 诺华,Adakveo,FDA批准,镰状细胞病,疼痛 - 2019-11-18

<font color="red">镰状</font>细胞病肺动脉高压是怎么回事?

镰状细胞病肺动脉高压是怎么回事?

镰状细胞病 (SCD) 是由 HBB(镰状细胞性贫血;血红蛋白 SS)中 Glu6Val 突变的纯合子或复合杂合子形式(如血红蛋白 SCD 和血红蛋白 S-β 地中海贫血)引起的。

MedSci原创 - 肺动脉高压,镰状细胞病 - 2021-10-26

BMJ:<font color="red">镰状</font>细胞病血肿导致的眼眶梗死-案例报道

BMJ:镰状细胞病血肿导致的眼眶梗死-案例报道

这个疾病可以与其他急性眼眶病变如眶蜂窝织炎混淆。这对患者视力构成了潜在的威胁,由于眼眶腔室综合征,并可与颅内血肿相关。

MedSci原创 - 镰状细胞病,眼眶梗死 - 2017-02-16

<font color="red">镰状</font>细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?

镰状细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?

对于镰状细胞贫血症,唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植,不过,找到匹配的供体又谈何容易?幸运的是,这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年,基因治疗一直炒得很热,那么进展究竟如何?

生物通 - 贫血,基因治疗 - 2017-06-02

NEJM:多管齐下治疗<font color="red">镰状</font>细胞状贫血

NEJM:多管齐下治疗镰状细胞状贫血

镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作,也叫做血管阻塞危机,在这种情况下病人红细胞形状改变,凝结在一起堵塞小血管,导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中,波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员强调为了防止这些有害的状况,应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。

生物谷 - 多管齐下,镰状细胞贫血 - 2017-02-03

Br J Ophthalmol:<font color="red">镰状</font>细胞病儿童出现黄斑视网膜萎缩

Br J Ophthalmol:镰状细胞病儿童出现黄斑视网膜萎缩

法国巴黎眼科和罕见眼科疾病中心的Martin GC近日在Br J Ophthalmol杂志上发表了一篇文章,研究的目的是描述受纯合镰状细胞病影响的儿童中,出现的黄斑视网膜萎缩的情况。

MedSci原创 - 镰状细胞病,儿童,黄斑视网膜萎缩 - 2018-08-28

Audiol Neurootol:<font color="red">镰状</font>细胞性贫血患者听力和平衡功能评估

Audiol Neurootol:镰状细胞性贫血患者听力和平衡功能评估

镰状细胞贫血是一种广泛的血管闭塞性疾病,可以影响从微血管到肌肉活动。其中耳蜗功能同样也能收到血管鼻塞的影响。最近,有研究人员进行了旨在确定镰状细胞贫血对听力和平衡功能造成什么样影响的研究。研究包括了46患有镰状细胞贫血的患者和45名健康对照。研究发现,在125Hz和16000Hz之间,所有镰状细胞贫血患者的听力阈值要比对照组统计学上显著更高(p < 0.05)。镰状细胞贫血患者右耳的正常听力

MedSci原创 - 听力损失,镰状细胞性贫血,血管阻塞 - 2018-10-03

美国FDA扩大<font color="red">镰状</font>细胞病药物Oxbryta的适应症

美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症

FDA 扩大了 Oxbryta(voxelotor)的适应症,允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病(SCD)。

MedSci原创 - 血红蛋白,voxelotor - 2021-12-20

PLOS ONE:<font color="red">镰状</font>细胞病相关慢性疼痛改变大脑功能

PLOS ONE:镰状细胞病相关慢性疼痛改变大脑功能

已有的研究显示,慢性疼痛影响50%的患有镰状细胞病(SCD)的成年人。

MedSci原创 - 镰状细胞,大脑 - 2019-05-22

FDA授予FT-4202治疗<font color="red">镰状</font>细胞病的孤儿药称号

FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号

专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布,美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号,FT-4202目前正处于临床开发中,可作为镰状细胞病(SCD)的潜在疗法。

MedSci原创 - 镰状细胞病,FT-4202 - 2020-04-16

JAMA Neurol:<font color="red">镰状</font>细胞特征不会增加缺血性中风风险

JAMA Neurol:镰状细胞特征不会增加缺血性中风风险

研究认为镰状细胞特征与非裔美国人缺血性中风风险无关,SCT并非中风的重要风险因素

MedSci原创 - 镰状细胞特征,中风,非洲裔黑人 - 2018-04-25

Vertex和CRISPR Therapeutics的<font color="red">镰状</font>细胞基因疗法已获得PRIME称号

Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物(PRIME)称号。

MedSci原创 - CRISPR/Cas系统,镰状细胞血症,CRISPR-Cas,CTX001,PRIME称号 - 2020-09-28

2017 BCSH/BSH指南:镰状细胞疾病红细胞输注(下)

2017年1月,英国血液学标准委员会(BCSH)、英国血液病学学会(BSH)组织相关专家共同制定了镰状细胞疾病红细胞输注指南,该指南共包括两部分内容,分别为:1.原理和实验室检查;2.输血治疗适应症。

Br J Haematol. 2017 Jan;176(2):179 - 镰状细胞疾病红细胞输注 - 2017-01-22

JAMA:骨髓移植或对重型镰状细胞病人有益

据发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从另一个人那里接受造血干细胞“骨髓”)可治愈患重症镰状细胞病的孩子,但相关的毒性使得该疗法禁用于成年人。

生物谷 - 骨髓移植,重型镰状细胞 - 2014-08-12

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