罕见病药物开发巨头Alexion的发展路径及启发
5月22日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》。6月5日，国家卫生健康委员会公布了《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》，为罕用药目录的申请提供了具体途径。 一时间，罕用药，万众瞩目…… 针对本次国家版罕见病目录的发布，CHPO总协调人、中日医院运动障碍与神经遗传病研究中心负责人
科睿唯安生命科学与制药 - 罕用药，Alexion - 2018-07-14
Nature Medicine：在非临床人群中揭示稀有变异的累积效应：对认知和社会经济特征的影响
该研究的核心在于揭示了罕见变异和常见变异如何共同作用，影响个体表型的表达性，并可能决定个体是否达到临床疾病的阈值。
生物探索 - 罕见变异，单基因发育障碍 - 2024-04-24
2019年癫痫领域十大突破盘点
1. Lancet—治疗肥胖的药物盐酸氟苯丙胺可显著改善Dravet综合征的癫痫症状英文摘要：BACKGROUND:Dravetsyndrome is a rare, treatment-resistant developmental epileptic encephalopathycharacterised by multiple types of frequent, disabling s
神经科学临床和基础 - 癫痫 - 2020-01-12
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