Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗
研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18
救命药鱼精蛋白短缺背后的“罗生门”
近日，国家卫生计生委发布通告称，近期，多地反映硫酸鱼精蛋白注射液（以下简称“鱼精蛋白”）供应紧张、甚至断货的现象，是生产企业暂时停产所致，预计5月底前后即可向市场供货。这个消息让很多医药界人士松了一口气，近段时间鱼精蛋白缺货的状况终于有了改观的迹象。不过，已经多次出现断货的这款廉价药，能否走出令人忧心的断货怪圈，人们仍然不得而知。医生做梦都梦见鱼精蛋白到货了在成都，鱼精蛋白的短缺已经影响了许多
中国青年报 - 鱼精蛋白 - 2016-05-16
不典型克罗恩合并Wernicke脑病1例
患者，女，３２岁，因“腹泻６年，乏力３个月，闭眼困难、口角抽搐１周”入院。入院前６年患者无明显诱因出现解黄色黏液便，伴右下腹及右臀部包块，伴心累气促、胸闷气紧、呼吸困难、头昏乏力、潮热盗汗、体重减轻，无畏寒发热，无头痛头昏，无恶心呕吐，无腹胀腹痛，无血尿蛋白尿，无黏液脓血便及里急后重感。
中国中西医结合消化杂志 - 克罗恩，Wernicke脑病 - 2019-05-20
李毅：克罗恩病外科治疗新观念
克罗恩病(CD) 是一种消化道的慢性炎性肠病（IBD），可累及口腔至肛门的任何消化道节段。CD具有临床表现多样但缺乏特异性、自然病程长以及病情反复等特点。CD的确切病因及发病机制至今未明。
MedSci原创 - 李毅，克罗恩病 - 2012-02-10
安罗替尼抗癌故事——相信“相信的力量”
2018年第54届ASCO年会在美国芝加哥落下帷幕，会议上公布了很多重大研究突破，安罗替尼ALTER0303研究在三线及以后肺鳞癌患者中的数据令人眼前一亮。对于至少接受过两种化疗方案的肺鳞癌患者，安罗替尼组相比安慰剂组PFS延长2.97个月，OS延长4.7个月。
肿瘤资讯 - 安罗替尼，肺鳞癌，临床试验 - 2018-06-13
Nat Medicine：胆固醇可改善佩-梅氏病病情
科学家通过研究患有佩-梅氏病（PMD）的小鼠后发现，富含胆固醇的饮食可以改善病情，本周的《自然—医学》Nature Medicine刊登了该研究结论。
中国科学报 - Nat，Medicine，胆固醇，研究，佩-梅氏病 - 2012-07-03
罗氏PD-1/LAG-3双特异性抗体在中国申报临床，有望用于转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌、晚期肝癌多种适应症治疗
中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示显示，罗氏公司（Roche）正在研发的RO7247669注射液已在中国申报临床，并于7月2日获得受理。公开资料显示，
网络 - 双特异性抗体 - 2021-07-04
JCO：拉帕替尼+希罗达VS赫赛汀+希罗达用于Her-2阳性转移性乳腺癌
目的：CEREBEL试验对比了Her-2阳性患者在接受“拉帕替尼+希罗达”治疗或接受“赫赛汀+希罗达”治疗后出现疾病复发且以中枢神经系统转移为最先表现的发生率。材料和方法：无中枢神经系统转移的乳腺癌患者按1：1的比例，随机分为“拉帕替尼+希罗达”组和“赫赛汀+希罗达”组。前者每天服用1250mg拉帕替尼+每21天的1至14天口服希罗达2000mg/m2；后者赫赛汀首次剂量为8mg/kg,之后是
MedSci原创 - 乳腺癌 - 2015-02-03
BMJ：无创性产前检测（NIPT）唐氏综合症
该研究的目的是调查在NHS的产科护理途径中实施无创性性产前检测（NIPT）唐氏综合症的益处和成本。
MedSci原创 - 无创性产前检测（NIPT），唐氏综合症 - 2016-07-05
FDA行业指南：克罗恩病治疗药物的开发
美国食品和药物管理局（FDA 或机构）宣布推出题为“克罗恩病：开发治疗药物”的行业指南草案。 本指南草案涉及 FDA 目前对开发治疗成人克罗恩病药物的临床试验的必要属性的思考，
FDA - 克罗恩病 - 2022-08-07
Nat Neurosci：亨廷顿氏病如何杀死脑细胞
近日，研究人员相信他们已经在引发亨廷顿氏病的基因突变如何杀死脑细胞方面获得突破性进展，这一发现可能打开用于治疗这种致命疾病的新机遇。 每10万中，就有五到七人受亨廷顿氏病影响。
不详 - 脑细胞 - 2014-06-25
2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法
2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。
Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02
儿童克氏孤独症行为量表（CABS）（2-14岁）
2023-09-06
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