FDA授予IVT-8086治疗骨肉瘤罕见儿科疾病（RPD）称号
IVT-8086是一种人源化单克隆抗体（mAb），对新型抗癌靶标（SFRP2，分泌型卷曲相关蛋白2）具有高度亲和力。
MedSci原创 - 骨肉瘤，分泌型卷曲相关蛋白2，IVT-8086 - 2020-09-30
神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“罕见儿科疾病称号”
神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在特定神经组织中形成的癌症。它最常从一侧肾上腺开始，但也可以在颈部、胸部、腹部或脊髓中发展。症状包括骨痛、腹部、颈部或胸部肿块，或皮肤下无痛的蓝色肿块。
MedSci原创 - 神经母细胞瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Nivatrotamab，罕见儿科疾病称号 - 2020-10-08
3D生物打印取得里程碑式进展：FDA授予AuriNovo孤儿药物认定用于小耳畸形患者的耳部重建
3DBio Therapeutics是人类治疗用3D生物打印领域的新兴领导者，近日宣布，FDA授予AuriNovo孤儿药物认定，这是一种用于小耳畸形患者的耳部重建的研究性组合产品。
MedSci原创 - 小耳畸形，AuriNovo，3D生物打印 - 2019-11-21
Nat Med：一种小分子可增强膜蛋白活性或可治疗疼痛
在诸多人类神经病学和精神病学疾病比如慢性疼痛、焦虑和癫痫中，氯化钾膜蛋白KCC2的活性都是降低的。本周《自然—医学》上发表的一项研究发现，一种新研制的小分子可以增强KCC2活性并缓解大鼠的慢性疼痛。这项发现意味着治疗疼痛以及其他因KCC2活性降低而产生的疾病有了一种潜在的治疗方法。 KCC2相当于一台跨膜泵，可让神经细胞中的氯离子浓度保持在低水平，从而抑制神经冲动。因此，Yves De Koni
中国科学报 - 膜蛋白活性 - 2014-01-02
安进285亿美元收购罕见病药企Horizon
安进发布公告宣称其将以116.50美元/股收购Horizon Therapeutics，总额约285亿美元，或将成为今年医药圈最大的并购案。
MedSci原创 - 罕见病，并购 - 2022-12-12
溶瘤+检查点抑制剂，肿瘤免疫治疗的新方向！
该公司近日宣布与PsiOxus Therapeutics公司达成一项独家临床合作协议，评估PsiOxus公司的实验性药物enadenotucirev与百时美PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab
生物谷Bioon.com - 溶瘤免疫疗法，免疫检查点抑制剂，enadenotucirev，溶瘤病毒，Opdivo - 2016-07-04
Cantrixil一期研究进入下一阶段
悉尼2018年10月10日电 /美通社/ -- 专注于肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 宣布，该公司卵巢癌治疗药
Kazia Therapeutics L - Cantrixil - 2018-10-16
以色列近期生物技术创投盘点，这7家公司值得关注
以色列又被称为“创新国度”，这里有着非常密集的科技初创公司。其中，生命科学是以色列的重点发展行业。根据以色列高科技产业组织（IATI）的最新数据，以色列共有1380家生命科学公司，其中医疗器械类公司约占53％；生物科技和制药类公司约占23％；数字或移动医疗保健类公司约占20％。此外，以色列还有280个跨国生命科学研发中心， 并有7家大学、10所研究机构和5家医学院在做与生命科学相关的研究。据称，在
药明康德 - 以色列，奥博资本，人工智能 - 2017-06-01
TP53突变型骨髓增生异常综合症：Eprenetapopt未达到III期研究的主要终点
制药公司Aprea Therapeutics近日表示，一项针对TP53突变型骨髓增生异常综合症患者的III期研究未能达到其完全缓解（CR）率的主要终点。
MedSci原创 - 阿扎胞苷，TP53突变性骨髓增生异常综合症，Eprenetapopt - 2021-01-04
美国FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药物指定
Akari Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发自身免疫和炎症性疾病的创新疗法，主要涉及补体（C5）和/或白三烯（LTB4）系统。
MedSci原创 - Nomacopan，FDA，大疱性类天疱疮 - 2019-09-15
Sparsentan治疗IgA肾病（IgAN），EMA已授予Sparsentan“孤儿药称号”
中期分析的初步结果表明，迄今为止，Sparsentan的耐受性良好，并且能够改善患者蛋白尿病症。
MedSci原创 - IgA肾病，IgA肾病患者，Sparsentan - 2021-02-20
速递 | 骨关节炎新药获批！1次注射缓解疼痛超过12周
近日，Flexion Therapeutics宣布，美国FDA已批准其新药Zilretta（triamcinolone acetonide缓释注射悬液）上市，治疗骨关节炎引起的膝盖疼痛。
MedSci原创 - 骨关节炎，新药，缓解疼痛 - 2017-10-11
CRISPR编辑的iPSC衍生细胞疗法FT538：FDA已批准IND
FT538是一种自然杀伤细胞（NK）癌症免疫疗法，其衍生自诱导多能干细胞（iPSC），且经过工程改造。
MedSci原创 - iPSCs，CRISPR编辑，FT538 - 2020-05-21
Mol Pharmacol：饶毅实验室发文：提出全新证据 五羟色胺参与睡眠
睡眠对动物至关重要，缺乏睡眠不仅可以降低认知，严重缺乏睡眠更可以导致致命的后果。长期以来，人类对于睡眠机理的理解相对缺乏。有些分子的作用长期有争论。睡眠药物的有效性和副作用也不尽人意。
生物360 - 睡眠缺乏，基因，五羟色胺 - 2018-05-26
CRISPR基因编辑：最重磅的生物技术，究竟是谁该拥有它？
Jennifer Doudna （左）和Emmanuelle Charpentier 上个月在美国硅谷，科学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier身穿黑色礼服获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISPR-Cas9获奖，CRISPR被誉为本世纪目前为止生物技术领域的最大突破。 笔者上个月也
不详 - CRISPR，基因编辑 - 2014-12-08
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