Nat Genet：CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。
药明康德 - ALS，C90RF72，神经退行性疾病 - 2018-03-13
天境生物、恩华药业与Biodextris及美国一流学术医疗中心达成战略合作
聚焦于肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域的生物创新药研发公司天境生物科技（上海）有限公司（以下称“天境生物”），和致力于中枢神经药物开发、生产和服务的江苏恩华药业于2019年4月5日联合宣布与拥有世界知名科学家、临床医生的布里格姆妇女医院安·罗姆尼神经疾病中心，以及总部位于蒙特利尔的生物制剂研发生产外包企业Biodextris达成战略合作协议。合作各方将利用免疫系统的天然力量，共同开发一种用于神经系统
美通社 - 天境生物，恩华药业 - 2019-04-08
Nature子刊：多发性硬化患者的区域性白质和灰质损伤及认知功能的性别差异
在这项研究中，只发现男性和女性多发性硬化症患者在认知能力方面存在有限的差异。
MedSci原创 - 多发性硬化，脱髓鞘，性别差异 - 2023-06-21
这些只能治疗一名患者的疗法，或将带来个体化医疗的新时代
她们的故事登上了顶尖学术杂志《科学》，也在《纽约时报》上牵动了成千上万读者的心。她们的故事是患者追寻挽救生命的一线希望的故事，也是创新治疗模式展现潜力的故事。如今她们的成功案例可能带来一个崭新的个体化疗法时代。她们的名字是米拉（Mila）和杰姬（Jaci）。
药明康德 - 罕见病，个体化疗法 - 2019-10-11
蓝手帕公益 | 帕金森病网络系列学术会议第三期圆满结束
帕金森病（PD）是一种常见的神经系统疾病，多在60岁以后发病，严重影响患者生活质量，致残率高。据统计，目前全球约有500万帕金森病患者，其中一半左右在中国。中国帕金森病治疗指南工作是帕金森病治疗的指导
MedSci原创 - 2021-11-04
深圳儿童医院廖建湘：中国生酮饮食疗法专家共识指南解读
生酮饮食（KD）是一种脂肪高比例，碳水化合物低比例，蛋白质和其他营养素合适的配方饮食。是一种利用脂肪代谢生成酮体（乙酰乙酸、丙酮和β羟丁酸），从而代替碳水化合物功能的膳食模式。生酮饮食并不是一种全新的膳食模式，它的临床应用最早可追溯到1921年，最早由梅奥诊所的R.Wilder医师报道用于治疗癫痫患者的治疗。这位医生发现生酮饮食可以使机体产生酮体，模拟饥饿状态，从而有效抑制癫痫的发生。随后生酮饮食
健康界 - 廖建湘，生酮饮食疗法，深圳儿童医院 - 2019-09-05
JNNP:临床孤立综合征，脑萎缩者的死亡和残疾率更高
临床孤立综合征，5年内的脑区域萎缩可预测死亡和残疾
MedSci原创 - 多发性硬化症，多发性硬化，影像孤立综合征，孤立LM病变 - 2021-04-16
神奇的老药新用：羟氯喹不仅抗新冠肺炎，还能抗胰腺癌
新冠肺炎发病以来，由于缺少"特效药"，以及没有足够的时间来进行新药开发，由此，"老药新用"成了新冠肺炎药物开发的主流途径。近期，老药新用策略在新冠肺炎治疗上取得了较大进展，但也涌现出一些问题。为此，国
MedSci原创 - 胰腺癌，羟氯喹 - 2020-03-31
反复咳嗽10年伴右趾淤黑7天为哪般？
男69岁，因为“反复咳嗽10年，气促6年，伴右趾淤黑7天”入院。看不同级别医生如何对该病进行诊断治疗——
专科医师培训指南---内科病例讨论 - 咳嗽，反复，淤黑，病例 - 2017-09-04
JNNP:如何让ALS患者安全有效增加体重？
体重减轻是肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 生存的独立预后因素，体重指数 (BMI) 每下降 1 点，死亡率就会增加 30%。 近年来，各种研究都将体重减轻和脂质代谢作为潜在的治疗
MedSci原创 - 体重，ALS，高脂肪食物 - 2022-01-17
2019最受关注的海外医疗健康A轮10大投融资事件
Cydan宣布推出Tiburio Therapeutics Inc.（Tiburio）公司，获得的3100万美元A轮融资
创鉴汇 - 医疗健康，融资事件 - 2019-03-06
Neurology：Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓性肌萎缩症
研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，Nusinersen，颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14
Nature Communications：科学家开发新方法将健康人类神经细胞注入大脑
罗格斯大学和斯坦福大学的科学家们创造出一种新技术，未来可能帮助治疗帕金森病和其他影响数百万人的毁灭性大脑相关疾病。 罗格斯大学生物医学工程系和化学与生化工程系特聘教授Prabhas V.
生物谷 - 转化医学 - 2016-03-21
Neuron：研究发现治疗ALS的新靶标
近日，梅奥诊所与斯克里普斯研究所研究人员，已经制定了新治疗策略，用于打击那些引发神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化（ALS或卢伽雷氏病）和额颞叶痴呆（FTD）疾病的最常见遗传风险因子。
生物谷 - 基因治疗，ALS，生物标志物 - 2014-08-19
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