渐冻人症的治疗遭遇坎坷：Mallinckrodt暂停了Acthar凝胶在ALS中的应用
Mallinckrodt是一家全球领先的生物制药公司，近日宣布将永久停止其IIB期研究，该研究旨在评估Acthar凝胶（促肾上腺皮质激素注射剂）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的有效性和安全性。
MedSci原创 - Acthar凝胶，渐冻人症，ALS - 2019-07-17
JBC：神经元代谢以及变性疾病中TDP-43及FUS的作用
在肌萎缩侧索硬化和额颞叶痴呆病人的病理组织中，RNA结合蛋白TDP-43及FUS在细胞质中形成了不正常的凝集，但是其作用机理还不明确。在肌萎缩侧索
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-04-10
【盘点】12月Lancet杂志亮点研究汇总
Lancet作为医学四大期刊之一，其刊登的研究自然很有重量，小编整理了10月份大家普遍关注的一些医学息息相关的且十分重要的重要研究，与大家分享，希望可以从中学习一些知识。【1】Lancet：肌球蛋白激活剂可增加心衰患者心脏收缩力近日，顶级医学杂志Lancet上发表了一篇文章，研究人员评估了对心肌肌球蛋白激活剂-omecamtiv mecarbil的药代动力学和对心脏功能以及结构的影响。&nbs
MedSci原创 - Lancet杂志 - 2016-12-11
危重症肌病的研究进展
这种危重症患者在ICU住院期间获得的肌无力被称之为ICU获得性肌无力(ICU-acquired weakness, ICUAW)，其中最常见的病因为危重症肌病(critical illness myopathy
神经科空间 - 危重症肌病 - 2016-10-17
颅内占位的脑型肺吸虫病2例
肺吸虫病（pulmonary distomiasis）是由于寄生在人体各脏器的并殖吸虫所致的一种慢性寄生虫病，故又称并殖吸虫病，多系人吞食含有并殖吸虫活囊蚴的溪蟹或蛄而受感染，因其多寄生在人的肺部而得名。脑型肺吸虫病（cerebral paragonimiasis）系因肺吸虫成虫侵入脑内，成虫在脑内移行排卵，破坏脑组织导致脑组织水肿、肉芽肿、脓肿或囊肿形成，甚至机化、钙化导致出现一系列的临床症状。
中国临床神经科学 - 颅内，占位，脑型，肺吸虫病 - 2019-01-07
Radiology：肩袖损伤手术修复后老不好？可能术前就注定了！
背景：目前利用术前MRI肩关节肩袖损伤征象评估临床预后的资料较少。本研究旨在验证是否术前MRI显示肩袖损伤越严重，术后残留疼痛及功能障碍程度越明显。
MedSci原创 - 肩关节，MRI，肩袖损伤，修复 - 2019-09-11
Lancet Child&Adolescent Health：渐进性阻抗训练治疗儿童Charcot-Marie-Tooth(CMT）病的安全性和效率。
Charcot-Marie-Tooth disease(CMT病)是一种进行性神经性肌萎缩综合征,又称遗传性运动和感觉神经性疾病(HMSN) 和腓骨肌萎缩症(PMA),CMT病本身并不会危害患者的生命,
MedSci原创 - 2017-07-10
JAMA子刊：卒中药物依达拉奉治疗“渐冻人”患者安全性可靠而有效性存疑
尽管ALS患者的长期静脉注射依达拉奉治疗耐受性良好，但它与任何疾病修饰的益处无关。与单纯的标准治疗相比，静脉注射依达拉奉可能不能提供临床相关的额外益处。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻人症，依达拉奉 - 2022-01-17
Cell：利用天然细胞融合蛋白，创造出新型基因治疗递送载体，可特异性靶向骨骼肌
该研究报道，将骨骼肌特异性细胞融合蛋白——Myomaker和Mymerger构建到用于基因治疗的包膜病毒载体上，从而开发出了用于骨骼肌细胞特异性递送的新型病毒载体。
“生物世界”公众号 - 基因治疗，骨骼肌 - 2023-04-21
细数基因疗法在6大领域的突破
，可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年：美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题，包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。
生物探索 - 基因疗法，2017，罕见病 - 2018-01-09
Nat Neuron：呼吸神经元回路建立需两个关键基因
这一发现将有助于治疗脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症ALS等神经退行性疾病。肌萎缩侧索硬化症ALS会逐渐杀死控制着呼吸、移动和进食等肌肉运动的神经元。
Nature.com - 神经，精神 - 2013-01-23
JCI：血脑屏障的免疫交换或助力多发性硬化症研究
2012年11月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的一篇研究报告中，来自加州大学的研究者通过获取一些多发性硬化病人多的DNA序列并进行研究，揭示了一种“免疫交换”机制的存在，这种机制可以使得致病细胞在大脑内外互相移动。 从脑脊髓液和血样中获取的细胞名为B细胞，其可以帮助机体清理来自外部的机体感染。当前认为
生物谷 - 血脑屏障，免疫，多发性，硬化症 - 2013-05-06
渐冻人日：易误诊就诊难 带你走进“十九层地狱”的生活
“渐冻人症”(肌萎缩侧索硬化症)是一种少见病，“渐冻人”对很多人甚至是医务工作者来说都是一个非常陌生的名词，然而，它却是世界卫生组织开列的五大绝症之一，与癌症和艾滋病齐名。
健康时报网 - 渐冻人，误诊 - 2017-06-21
渐冻症患者因断电呼吸机无法运作而去世，国家电网担责吗？
家中突然断电，病人呼吸机等无法运作。家属向国家电网申请临时电源后，始终未得到回应，后病人因呼吸衰竭去世。
MedSci原创 - 渐冻症 - 2023-07-20
Front Neurosci:为什么要加“肌腿”：腿部运动防傻的科学依据
一项突破性的研究表明，大腿肌肉向大脑发出的信号和大脑向肌肉发送的指令对神经系统的健康来说同样重要。5月23日发表在《Frontiers in Neuroscience》上的这项研究，它从根本上改变了大脑和神经系统医学，为医学研究提供了新的线索，解释了为什么患运动神经疾病、多发硬化症、脊髓性肌萎缩和其他神经系统疾病的患者
中国生物技术网 - 肌腿，腿部运动，科学依据，大脑 - 2018-05-25
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