Circulation-Heart Failure:杜氏肌营养不良患者全因死亡率的心血管结局指标
左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关,可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。
MedSci原创 - 全因死亡率,杜氏肌营养不良,心血管结局指标 - 2023-06-09
中国假肥大型肌营养不良症诊治指南
假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症
神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16
一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究
DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的,与安慰剂组相比,他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失),但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12
一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究
DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的,与安慰剂组相比,他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失),但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12
2023AANEM:杜氏肌营养不良患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么?
双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。
MedSci原创 - 双磷酸盐,杜氏肌营养不良症(DMD) - 2023-11-30
2023AANEM:杜氏肌营养不良患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么?
双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。
MedSci原创 - 双磷酸盐,杜氏肌营养不良症(DMD) - 2023-11-30
Duchenne型肌营养不良1例
Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,
国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架,对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述,有利于读者对指南的理解。此外,对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定,以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读,以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7 - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
首份同类临床报告显示,日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情
杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种罕见的遗传性疾病,日本约有5000名患者,海湾合作委员会约有3000名患者,美国有不到5万名患者。
网络 - 临床研究,杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07
首份同类临床报告显示,日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情
杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种罕见的遗传性疾病,日本约有5000名患者,海湾合作委员会约有3000名患者,美国有不到5万名患者。
网络 - 临床研究,杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07
Duchenne肌营养不良症:辉瑞基因疗法的早期数据
辉瑞公司近日公布了PF-06939926的初始Ib期研究数据,结果显示实验性基因疗法导致男性Duchenne肌营养不良症(DMD)中微小肌营养不良蛋白表达增加。
MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症,基因疗法,儿科,PF-06939926 - 2019-06-29
PNAS:如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展
在最近的一项研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,疾病监测 - 2018-07-11
《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读
本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架,对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述,有利于读者对指南的理解。此外,对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定,以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读,以加深读者对疾病的认识。
中国现代神经疾病杂志.2018.18(7):475-479. - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07
Hum Mol Genet:肌营养不良发育过程中肌营养不良蛋白/肌营养不良蛋白双敲除小鼠骨骼和肌肉异常的系统研究及其机制
肌营养不良蛋白- /- / utrophin - /- 双敲除(dKO-Hom)小鼠是人Duchenne肌营养不良症(DMD)的鼠模型。该研究调查了dKO-Hom小鼠的骨骼和肌肉异常及其机制。我们收集了来自对照小鼠和不同年龄的三种肌营养不良小鼠模型的骨骼和骨骼肌样品,并对骨骼和骨骼肌组织进行了MicroCT和组织学分析。还分析了血清RANKL和SOST水平,破骨细胞生成和血清蛋白质组学。
MedSci原创 - 2019-02-01
PLOS GENETICS:研究发现与肌营养不良症有关联基因
法国研究人员最新发现一个与面肩肱型肌营养不良症有关联的重要基因,这将有助于研发治疗这种疾病的新疗法。这些症状与人类患面肩肱型肌营养不良症的症状极为相似。 研究人员深入研究后发现,面肩胛肱型肌营养不良症
中国科学报 - 肌营养不良,基因 - 2013-06-26
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