4大疾病领域基因疗法管线大盘点
自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08
科学大跃进的惨痛代价：1位患者死亡，10年行业停滞
上个礼拜，“全球首个“基因魔剪”人体试验将在中国进行”的新闻掀起渲染大波。很多专业人士担心由于团队对这项名叫“CRISPR"的技术研究不足，贸然上人体试验风险太高，有点“科学大跃进”。 坦白地说，我对这个试验也是担心远多于兴奋。历史已经无数次告诉我们，在科学研究不足的时候，贸然把项目推上临床试验，一旦不小心，牺牲的不只是自己项目，还可能会葬送整个本来有希望的领域。 1999年，“基
菠萝因子 - 科学，行业 - 2016-08-08
一文读懂肿瘤免疫治疗新贵——CAR-T（二）
免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一。随着PD-(L)1等免疫检查点抑制剂应用范围逐渐扩大，CAR-T疗法研究不断出现新的进展，CAR-T疗法作为有别于传统药物的“活药”，不仅对复发、难治性肿瘤患者表现出了突破性疗效，其生产体系和使用场景也有别于普通药物。鉴于当下生物技术的更新速度，预计CAR-T疗法还将带给市场更多惊喜。本报告拟从CAR-T疗法技术基础入手，分析CAR-T疗法的局限性
火石创造 - 2018-12-19
多发骨髓瘤市场拥挤 要如何突出重围？
多发骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是第二常见的血液癌，源于单克隆免疫球蛋白过度增殖。多发于老年患者，平均诊断年龄为69岁，目前仍无法治愈，大多数患者终将复发，40年前当化疗和激素开始运用使得MM患者中位生存约为2-3年，近20年随着干细胞移植技术提高和多个药物的批准，患者的中位生存提高到了4-5年。
新浪医药新闻 - 多发骨髓瘤，市场发展规模 - 2019-06-17
从全球三大CRISPR技术公司进展看生物医疗投资
全球市场上，居于CRISPR领域前三的公司分别是Editas Medicine， Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics。过去三年间，这三家公司累计融资额超过6.6亿美元，并通过和诺华、拜耳等知名药企的合作而获得逾5亿美元的收入。 CRISPR/Cas9基因修改技术的发明正如当年PCR技术的问世一样，不仅为学术界打开了一扇新的大门，也受到了大众媒体
健康点 - 基因治疗 - 2016-06-09
NAT REV DRUG DISCOV：CAR-T疗法全球市场分析
本文译自Nature Reviews Drug Discovery，原文标题：The market for chimeric antigen receptor T cell therapies。
生物探索 - Nature，CAR-T - 2018-02-12
梅斯盘点：FDA在2022年度批准的创新药（下）
截至2022年12月30日，美国FDA的药物评估和研究中心（CDER）已经批准了37款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了至少15项生物制品许可申请（BLA）。虽然与往年相比，今
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2022-12-31
【盘点】2463项临床试验！基因治疗的国内外研究进展
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。
新叶社 - 基因治疗，国内外研究进展 - 2017-12-04
李懿点评 | TCR-T细胞疗法，三大障碍有待突破
CAR-T细胞免疫疗法的兴起是癌症治疗的一大进步。这类疗法通过在体外对患者/供者T细胞进行基因改造，使其表达能够识别癌细胞特定抗原的嵌合抗原受体（CAR），再扩增、回输到患者体内来发挥抗癌作用。这些C
医药魔方 - 肿瘤，细胞疗法，TCR-T疗法 - 2020-09-10
综述：CAR-T疗法、TCR-T疗法研发格局
>CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授（以色列人，德国洪堡大学教授）。▲Zelig Eshhar教授Zelig Eshhar提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv替换轻重链，避免了多次重复的转基因。这就是第一代CAR-T疗法，随后陆续应用到临床上。然而这些早期的临床研究没有获得理想的效果，响应率不佳，而且在靶向CAIX的CAR-T疗法中，出现了胆
生物制药小编（经授权转载） - 细胞治疗，CAR-T，TCR-T - 2017-01-11
写意人物丨张宇：只有不断升级才能跟上细胞基因药物发展的脚步
谈到目前从事的细胞基因药物，特别是CAR-T，张宇认为细胞基因药物有望继小分子药物、大分子药物后成为下一代药物干预的核心。
生物探索 - 细胞，基因，CAR-T - 2019-10-12
癌症的超级幸存者
特尔福德(Tom Telford)感到胃部疼痛。特尔福德是纽约市的一位老师，之前一直忙着完成年末评分以及在整个季后赛中辅导学校的高中棒球队。他左一杯右一杯地没少喝咖啡。特尔福德一度担心自己可能得了胃溃疡。 不过学校放假后，特尔福德希望放松一下，他期待与妻子一起共赴他们结婚25周年的纪念游。但到达加勒比海之后，特尔福德发现自己游泳很费劲，上下甲板就把他累得够呛。回到家后，特尔福德在卧室里安
华尔街日报中文网 - 癌症，幸存者 - 2015-01-05
ASH 2018：创新药临床试验数据汇总
本文汇总盘点了百济神州、艾伯维、诺华、南京传奇、Bluebird……数家明星公司的临床试验数据。1 .百济神州百济神州在此次ASH大会上一共公布了3项临床试验研究，分别是：1.
医药魔方 - ASH，创新药，临床试验 - 2018-12-06
Nat Rev Drug Discov：2013年制药业新闻事件盘点
2012年，药品开发商已经历了“专利悬崖”的最低谷，至今仍能看到仿制药竞争而带来的深远影响，2013年制药业裁员2万余人，几乎是2012年的两倍。艾美仕市场研究公司预测2014年药品销售将突破1万亿美元大关，药品销售预期增长可能会帮助制药工业复苏。现在我们首先先回顾一下2013年发生的一些能够成为新闻的事件。 IPO年 在Nature Reviews Drug Discov
dxy - 专利悬崖，药品开发商 - 2014-01-16
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