基因疗法首次治愈镰状细胞病
法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩,目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了,且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症,该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275,000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极
生物 360 - 基因疗法,镰状细胞病,贫血 - 2017-03-03
诺华抗镰状细胞病血管闭塞性危象单抗crizanlizumab,获得FDA快速审查
美国监管机构已开始优先审查诺华的crizanlizumab营销申请,crizanlizumab是一种抗P-选择素单抗,用于抑制血细胞粘在一起并阻塞血管。血细胞结块导致镰状细胞病患者体内可危及生命的血管闭塞性危象(VOCs),而这一症状在非洲最为常见。
MedSci原创 - 诺华,抗镰状细胞病,血管闭塞性危象,crizanlizumab,FDA快速审查 - 2019-07-17
voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据
Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果,结果表明,与安慰剂相比,voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会(EHA)会议上公布。
MedSci原创 - 镰状细胞病,voxelotor,HOPE试验 - 2019-06-16
NEJM:LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病
使用LentiGlobin一次性治疗可使镰状细胞病患者的大多数红细胞持续产生HbAT87Q,从而减少溶血,并完全解决严重的血管阻塞事件
MedSci原创 - 镰状细胞病,LentiGlobin,HbAT87Q - 2022-02-18
Blood:预防性抗凝或可降低镰状细胞病血管阻塞性危象的发病率
血管阻塞性危象(VOC)是镰状细胞病(SCD)发病和住院的主要原因。但目前只有三种治疗方法(羟基脲、l-谷氨酰胺和crizanlizumab)被批准用于治疗SCD。
MedSci原创 - 血管阻塞性危象,镰状细胞病,抗凝 - 2020-02-04
JAMA Network Open:大麻能够减轻镰状细胞病疼痛
加州大学欧文分校研究员Kalpna Gupta和加州大学旧金山分校的Donald Abrams博士共同领导的一项临床试验表明,大麻似乎是治疗镰状细胞疾病慢性疼痛的一种有效疗法。
MedSci原创 - 疼痛,大麻,镰状细胞病 - 2020-07-20
解读镰状细胞贫血!
镰状细胞性贫血,也称为镰状细胞病,是一种遗传疾病,可导致血红蛋白S(HbS或Hgbs)的产生,它是一种异常血红蛋白变异。血红蛋白是红细胞内的含铁蛋白,它从肺部携带氧气输送到全身各处,并且释放到人体的细胞和组织中。
检验医学网 - 镰状细胞贫血,解读,医学知识 - 2018-08-02
2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病
2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查,诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。
网络 - 镰状细胞病,心肺疾病,肾脏疾病 - 2019-12-09
NEJM:Crizanlizumab用于预防镰状细胞病的疼痛危象
对于镰状细胞病患者,相比于安慰机组,crizanlizumab治疗可显著降低镰状细胞-相关疼痛危象的发生率,并且不良事件的发生率较低。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-12-04
Thorax:镰状细胞病孕妇的肺部并发症
这项荟萃分析强调了SCD与孕妇肺部并发症之间的密切关联。了解肺部并发症的风险和相关因素将有助于进行孕前咨询和妊娠状况的最佳管理,从而降低相关的孕妇发病率和死亡率。
MedSci原创 - 孕妇,镰状细胞病,肺部并发症 - 2020-05-01
镰状细胞病肺动脉高压是怎么回事?
镰状细胞病 (SCD) 是由 HBB(镰状细胞性贫血;血红蛋白 SS)中 Glu6Val 突变的纯合子或复合杂合子形式(如血红蛋白 SCD 和血红蛋白 S-β 地中海贫血)引起的。
MedSci原创 - 肺动脉高压,镰状细胞病 - 2021-10-26
LANCET:一分钟了解镰状细胞病
镰状细胞病是影响全世界数百万人的常见危及生命的血液系统疾病。异常镰状红细胞影响小血管中的血流,这种血管闭塞导致远端组织缺血和炎症,其症状定义为急性疼痛的镰状细胞危象。重复的镰状和进行性溶血性贫血,甚至在亚临床时,导致实质性器官损伤和慢性器官损伤,引起显着的发病率和早期死亡率。目前可用的治疗仅限于输血和羟基脲,干细胞移植可能是一种潜在的治疗疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞,贫血,干细胞 - 2017-02-07
BMJ:镰状细胞病血肿导致的眼眶梗死-案例报道
这个疾病可以与其他急性眼眶病变如眶蜂窝织炎混淆。这对患者视力构成了潜在的威胁,由于眼眶腔室综合征,并可与颅内血肿相关。
MedSci原创 - 镰状细胞病,眼眶梗死 - 2017-02-16
Blood:输血可逆转镰状细胞病的异常血管生成
摘要:镰状细胞病(SCD)是一种高发病率、高死亡率的单基因红细胞病。本文首次报道了SCD对骨髓(BM)血管生态位(对造血至关重要)的影响。
MedSci原创 - 镰状细胞病,HIF-1α,血管生成,BM微环境,输血 - 2020-02-01
美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症
FDA 扩大了 Oxbryta(voxelotor)的适应症,允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病(SCD)。
MedSci原创 - 血红蛋白,voxelotor - 2021-12-20
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