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基因疗法PR001治疗<font color="red">神经性</font><font color="red">戈谢病</font>:IND已生效

基因疗法PR001治疗神经性戈谢病:IND已生效

戈谢病(GD)即葡糖脑苷脂病,是一种家族糖脂代谢疾病,为染色体隐性遗传。Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒(AAV)的基因疗法,该公司近日宣布,美国FDA已通知Prevail,PR001用于治疗神经性戈谢病

MedSci原创 - 神经性戈谢病,基因疗法PR001,FDA - 2019-12-27

FDA授予PR001治疗<font color="red">神经</font>衰弱<font color="red">性</font><font color="red">戈谢病</font>(nGD)的孤儿药认定

FDA授予PR001治疗神经衰弱戈谢病(nGD)的孤儿药认定

Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病开发基于AAV的基因疗法。该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予研究基因疗法PR001治疗神经衰弱戈谢病(nGD)的孤儿药认定。

MedSci原创 - 神经衰弱性戈谢病(nGD),PR001,孤儿药认定 - 2020-02-14

Cell子刊《IMMUNITY》:<font color="red">戈谢病</font><font color="red">神经</font>系统症状加重的分子机制

Cell子刊《IMMUNITY》:戈谢病神经系统症状加重的分子机制

联合药物治疗可能成为戈谢病(Gaucher disease,GD)可行的治疗方案。

MedSci原创 - 戈谢病 - 2023-05-11

5年磨一剑,赛诺菲颠覆<font color="red">性</font>口服<font color="red">戈谢病</font>药物Cerdelga获欧盟批准

5年磨一剑,赛诺菲颠覆口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准

赛诺菲(Sanofi)颠覆口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)近日如愿获得欧盟批准,用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者的一线口服疗法。

生物谷 - 赛诺菲,药物 - 2015-01-23

Stem Cell Rep:科学家发现<font color="red">戈谢病</font>来源的iPSC<font color="red">神经</font>前体细胞分化潜能缺陷的原因!

Stem Cell Rep:科学家发现戈谢病来源的iPSC神经前体细胞分化潜能缺陷的原因!

戈谢病(Gaucher's disease,GD)是一种有GBA1基因突变引起的常染色体隐性遗传病,GBA1编码氨基酸β-葡糖脑苷脂酶(GCases)。降低GCase的活性导致重度GBA1基因突变会在出生后不久就导致神经病理学改变,这表明缺乏GCase干扰神经元的发育。

MedSci原创 - 戈谢病,诱导性多能干细胞,Wnt/β-catenin信号通路 - 2018-02-05

NEJM:副肿瘤<font color="red">性</font><font color="red">神经性</font>肌强直

NEJM:副肿瘤神经性肌强直

但没有出现肌无力、僵硬、萎缩或震颤后肌肉延迟松弛的现象。肌电图检查看到神经性肌强直和肌纤维震颤有特异性放电的特征。

MedSci原创 - 神经性肌强直,癌症,肿瘤 - 2015-05-04

中国<font color="red">神经性</font>贪食诊疗专家共识

中国神经性贪食诊疗专家共识

神经性贪食患者存在紊乱的进食行为,导致电解质异常,出现胃肠道疾病、代谢和内分泌紊乱等躯体问题;其次常共病双相情感障碍、抑郁症、物质使用障碍等多种精神障碍,需引起重视。

中国全科医学 - 神经性贪食 - 2023-08-08

中国<font color="red">神经性</font>贪食诊疗专家共识

中国神经性贪食诊疗专家共识

制订本专家共识以期提高国内精神科专业人员和全科医师对神经性贪食的识别和诊治水平。

中国全科医学杂志 - 神经性贪食 - 2023-09-07

Pain:抗焦虑药治疗<font color="red">神经性</font>疼痛

Pain:抗焦虑药治疗神经性疼痛

2012年10月31日--最近,卡尔加里霍奇基斯脑研究所的一项研究显示,抗焦虑药大麻隆(Nabilone)可以治疗糖尿病周围神经病变或神经性疼痛。在为期12周的有安慰剂对照的临床研究中,研究人员招募了60例糖尿病周围神经病变患者。在研究结束时,服用大麻隆的患者疼痛减少,睡眠和焦虑也得到改善,相比较于安慰剂。神经科医师和Cory Toth博士说:大麻隆是一个很好的选择,以帮助治疗糖尿病神经性疼痛

生物谷 - 抗焦虑药,神经性,疼痛 - 2013-05-06

【盘点】<font color="red">神经性</font>疼痛研究一览

【盘点】神经性疼痛研究一览

神经性疼痛一直是困扰医学界的难题:发病机理不清楚,阿片类药物治疗效果不佳,患者非常痛苦。近年来随着分子生物学和电生理技术的发展,人们已逐渐深入地认识到神经性疼痛的复杂病理机制,并为治疗提供新的思路和方法。本文梅斯医学小编为您盘点有关神经性疼痛研究进展。【1】治疗神经性疼痛:普瑞巴林是良药根据在线发表于9月9日的《疼痛实践》上的研究结果,不管之前有没有用过加巴喷丁,普瑞巴林对于神经性疼痛的治疗都

MedSci原创 - 神经性疼痛 - 2016-09-26

NEJM:<font color="red">神经</font>损伤导致的<font color="red">神经性</font>巨结肠-案例报道

NEJM:神经损伤导致的神经性巨结肠-案例报道

巨结肠在脊髓损伤患者中普遍存在,特别是在老年患者和那些损伤时间已经超过10年的患者。巨结肠的并发症主要包括腹腔室隔综合征、肠道扭转和粪便嵌塞。明确的治疗手段包括手术切除、结肠造口术或两者结合。

MedSci原创 - 神经损伤,神经性巨结肠 - 2016-12-01

中国<font color="red">神经性</font>厌食症诊疗专家共识

中国神经性厌食症诊疗专家共识

由16名医学专家基于循证医学证据、国内外指南与专家共识、专家经验等制定本专家共识,以期提高国内专业人员对神经性厌食症的识别和诊治水平。

中国全科医学 - 神经性厌食症 - 2023-11-23

远离神经性耳聋

神经性耳聋是困扰很多人的一种疾病,药物治疗、助听器、耳蜗埋植、听觉语言训练这四种方面能够使患者朋友远离神经性耳聋。 日常生活中,很多人都有过神经性耳聋的症状,那么什么是神经性耳聋呢?什么原因导致神经性耳聋呢?且听耳聋专家为我们讲解。 耳聋分为两类:即传导耳聋(又叫传音耳聋)、神经性耳聋(又叫感音耳聋),两种耳聋的区别可以用电话机来作比喻。

家庭医生在线 - 耳聋,听力,治疗 - 2013-11-04

中医儿科临床诊疗指南·神经性尿频(制订)

完成文献检索、文献评价及文献总结,3 轮专家问卷调查,专家论证会,专家质量方法学评价和临床一致评价,形成《中医儿科临床诊疗指南·神经性尿频》制订稿,提出神经性尿频诊疗指南的范围、术语和定义、诊断、辨证

中医儿科杂志.2017.13(2):1-4. - 儿科,神经,尿频,诊疗,指南 - 2017-05-04

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