Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布，已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验，Edasalonexent，杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

121种“常见的”罕见病名录，以及我国主要罕见病介绍，请速收藏并转发

中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，罕见病即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入

MedSci原创 - 罕见病 - 2020-12-02