SOHO 2022：Pacritinib通过抑制骨髓纤维化中的ACVR1改善输血依赖性贫血
pacritinib（帕克替尼）是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免
MedSci原创 - 骨髓纤维化，Pacritinib - 2022-10-13
【盘点】骨髓纤维化研究进展汇总
近年来原发性骨髓纤维化（PMF）的研究进展迅猛，为给我国血液科医生提供规范化的临床实践指导，由中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组牵头组织国内相关专家，从循证医学角度出发，经广泛征求意见并反复多次修改，在PMF的诊断程序、实验室检查、诊断标准和治疗原则等方面最终达成共识。 PMF患者面临一系列临床问题，如贫血、脾脏肿大、体质性症状、症状性髓外造血等，应尽早确认这些临床问题并给予适当处
MedSci原创 - 骨髓纤维化 - 2016-09-17
【盘点】白血病新药研究进展汇总
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛，数据显示，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。 白血病的常见病因包括病毒、化学、放射以及遗传因素，个体的发病原因又因自身机体的条件及所处环
生物谷 - 白血病，药物，venetoclax，FDA，靶点，疗效 - 2016-01-25
Blood：JAK2抑制剂用于治疗骨髓增生性肿瘤（MFN）的效果和安全性评估
骨髓增生性肿瘤（MPNs）包括原发性血小板增多症、红细胞增多症（PV）和原发性骨髓纤维化（PMF）。在MPNs中可观察到JAK2。CALR和MPL基因发生表型驱动性突变，并可与额外的突变结合产生多样的表型。JAK2/STAT信号通路是MPNs的关键信号级联反应，驱动性突变可导致其构成性激活。卢索替尼（RUX），JAK2抑制剂（JAKis）的一种，已被批准用于治疗中高危的骨髓纤维化（MF）和羟基脲不
MedSci原创 - 骨髓增生性肿瘤，JAK2抑制剂 - 2018-04-13
FDA：2022年第一季度批准十款创新药上市！
本文内容大多参考FDA官方的药物说明书，部分数据参考发表文献，或者摘取自维基百科及药企官方公告，图片来源于药物官网或相关文献。
BioMedAdv - FDA - 2022-04-29
梅斯盘点：FDA在2022年度批准的创新药（上）
2022年即将结束，截至今年12月30日，美国FDA的药物评估和研究中心（CDER）已经批准了37款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了至少15项生物制品许可申请（BLA）。虽然
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2023-01-01
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
Cancer：MD安德森20年间骨髓纤维化的真实世界治疗模式和结局
MD安德森癌症中心Lucia Masarova教授牵头一项回顾性研究，专门评估了该中心接受不同治疗的MF患者的生存结局。研究结果近日发表于《Cancer》。
聊聊血液 - 骨髓纤维化 - 2023-07-16
肖志坚教授盘点：骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤年度进展
骨髓增生异常综合症（MDS）和骨髓增殖性疾病（MPN）在过去的一年中有哪些新的研究进展呢？【肿瘤资讯】特别邀请我国MDS和MPN专病领域的学术带头人、中国医学科学院血液病医院的肖志坚教授，为我们对过去一年中这两个专病领域的研究进展进行年度盘点。
肿瘤资讯 - 骨髓增生异常综合征，骨髓增殖性肿瘤，年度进展 - 2018-01-26
Blood：Pacritinib治疗骨髓纤维化MF患者是否有效？
MRI检测和身体检查最佳脾体积改变百分比 Pacritinib(SB1518)是一个种Janus激酶2(JAK2)，JAK2（V617F）和Fms样酪氨酸激酶3抑制剂不能抑制JAK1。在1期研究中，Pacritinib(SB1518)在治疗原发性和继发性骨髓纤维化（MF）疾病中表现出良好的安全性。这个多中心2期研究中，进一步证实了pacritinib治疗MF患者的安全性和有效性。
MedSci原创 - 骨髓纤维化 - 2015-04-28
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