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FDA更新A型血友病基因疗法<font color="red">Roctavian</font>的PDUFA目标行动日期

FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A,也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病,是一种X连锁遗传病,由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的,但大约三分之一的病例是由自发突变引起的,这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗,血友病A,Roctavian - 2023-03-13

ICER评估<font color="red">Roctavian</font>和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病,A型血友病,EtranaDez,Roctavian - 2022-05-07

2023年度FDA审批71种创新药物上市

2023年度FDA审批71种创新药物上市

2023年FDA共批准上市55款新药、14种疫苗和基因治疗新药。

MedSci原创 - FDA,创新药物 - 2024-01-01

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

随着基因治疗技术的迅速发展,人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而,评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验,而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异,限制了其在基因治疗

MedSci原创 - 基因治疗,腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27

获批上市还是前功尽弃?盘点2021年上半年值得关注的10个临床实验

获批上市还是前功尽弃?盘点2021年上半年值得关注的10个临床实验

2021年上半年值得关注的十大临床实验项目清单

生物探索 - 临床实验 - 2021-01-29

2023年Q1 FDA批准了13款新药上市

2023年Q1 FDA批准了13款新药上市

每年FDA批准的新药,都是成为国际研发的风向标。在2023年Q1(至3月23日),FDA批准了哪些新药上市了呢?梅斯小编为您详细整理如下。初步看来涉及到肿瘤,阿尔茨海默病,罕见病,糖尿病,蛋白尿,偏头

MedSci原创 - FDA,新药 - 2023-03-24

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