FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07

2023年度FDA审批71种创新药物上市

2023年FDA共批准上市55款新药、14种疫苗和基因治疗新药。

MedSci原创 - FDA，创新药物 - 2024-01-01

获批上市还是前功尽弃？盘点2021年上半年值得关注的10个临床实验

2021年上半年值得关注的十大临床实验项目清单

生物探索 - 临床实验 - 2021-01-29

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

随着基因治疗技术的迅速发展，人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而，评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验，而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异，限制了其在基因治疗

MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27

2023年Q1 FDA批准了13款新药上市

每年FDA批准的新药，都是成为国际研发的风向标。在2023年Q1（至3月23日），FDA批准了哪些新药上市了呢？梅斯小编为您详细整理如下。初步看来涉及到肿瘤，阿尔茨海默病，罕见病，糖尿病，蛋白尿，偏头

MedSci原创 - FDA，新药 - 2023-03-24