外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13

今日要闻：日本同意购买AZ新冠疫苗，药明开展疫苗的CDMO业务

在与辉瑞和BioNTech签署COVID-19疫苗供应协议后不久，日本也同意从阿斯利康购买。而该国将从武田公司获得更多的供应，因为日本制药公司将负责诺瓦克斯的疫苗在当地的供应。三星生物的目标是在202

MedSci - 阿斯利康，新冠疫苗 - 2020-08-16

基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场

礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。

网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

FDA：2021年共批准49个新药

2021年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)下设的药审中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准了49个新药(New Molecular

美柏医健 - FDA - 2021-12-29