FDA拒绝默沙东/Ariad公司实验性肉瘤药物ridaforolimus
2012年6月5日，FDA在周三拒绝了默沙东（Merck）和Ariad制药公司的实验性肉瘤药物ridaforolimus，要求开展更多的临床试验。由于有数据将该药与严重副作用如导致住院（ hospitalization ）或死亡联系起来，同时该药在癌症恶化前所带来的改善作用很有限，今年3月13日，一个外部专家顾问小组以13：1的表决，建议FDA拒绝批准这种注射型药物
生物谷 - 默沙东，FDA，实验性肉瘤药物，Ridaforolimus - 2012-06-12
Astellas 提供实验性AML疗法
Astellas已经向美国监管机构提交了其实验性的急性髓系白血病(AML)治疗药物gilteritinib，寻求批准用于治疗FLT3突变阳性(FLT3mut+)复发或难治性的血癌。这种药物最初是通过与Kotobuki制药公司的研究合作发现的，已经在美国和欧盟确立了孤儿地位，这表明监管机构认为它有可能为罕见病患者带来显着益处。Astellas说，Gilteritinib是一种试验性化合物，它对内部双
MedSci原创 - Astellas，AML疗法 - 2018-04-26
实验性关节炎药物可预防干细胞移植并发症
近日，华盛顿大学圣路易斯医学院的一项最新研究显示，一种用于类风湿性关节炎的临床试验中的药物可以预防干细胞移植的危及生命的并发症。以小鼠为模型，研究人员发现这种药物能够阻止移植物抗宿主病，这是一种使移植的干细胞攻击受移植患者自身器官或组织的致命性疾病。
MedSci原创 - 关节炎，干细胞移植并发症，baricitinib - 2018-04-27
Merrimack在中期研究失败后停止开发实验性胰腺癌治疗药物
Merrimack制药公司在II期临床试验（CARRIE研究）中，实验性转移性胰腺癌治疗药物istiratumab（也被称为MM-141）未能达到其主要或次要临床终点。
MedSci原创 - 胰腺癌，Merrimack，istiratumab - 2018-06-26
Nature：实验性药物或将“拯救”自闭症
来自美国德克萨斯大学的新研究发现了两种潜在治疗自闭症谱系障碍（ASD）的新疗法，靶向基因缺陷对神经通讯的影响。
环球医学 - 自闭症，实验性，药物 - 2017-11-04
实验性基因疗法让“泡泡男孩”重获自由
“泡泡男孩”，是指由于严重的先天性免疫缺陷而无法抵抗微生物的入侵，只能采取物理隔绝的方法避免感染，隔绝的方法一般是用塑料泡泡罩起来。地球对这些泡泡男孩来说就好像是外星殖民地一样。这种疾病叫做严重联合免疫缺陷病，致病原因是单个或多个基因的异常，可致病的基因位点至少有9个。其中，大多数病例的异常基因位点是IL2RG基因，该基因位于X染色体，所以这一亚型又被称作X-连锁严重联合免疫缺陷病(SCID-X1
煎蛋 - 基因疗法，先天性免疫缺陷 - 2019-04-23
非随机实验性研究、诊断性试验及动物实验的质量评价工具
非随机实验性研究（non-randomized experimental study）和诊断准确性试验的Meta分析是临床研究重要组成 部分，而临床前的动物实验的Meta分析也日渐得到重视，其 结论已成为循证决策的依据之一在前面的章节中，我们已 对随机对照试验[1] 及观察性研究[2] 的质量评价工具进行了简 介，现对较为常用的或推荐使用的非随机实验性研究、诊断 准确性试验及
中国循证心血管医学杂志 - 质量评价工具，非随机 - 2019-02-14
Ziopharm实验性基因治疗药物致一名患者死亡，股价下泻16%
美国生物科技公司Ziopharm Oncology Inc宣布，一名脑癌患者在开始接受公司主要实验性癌症药物Ad-RTS-hIL-12治疗大约两周后，因颅内出血而死亡。FDA已授予用于治疗恶性胶质瘤的药物Ad-RTS-hIL-12 + veledimex孤儿药资格。Ad-RTS-hIL-12是一种新型的基因治疗候选药物，用于控制IL-12的基因表达，其为激活抗癌T
MedSci原创 - 基因治疗，Ziopharm - 2016-07-18
Immunity：实验性HIV疫苗的里程碑！
近日，发表在《Immunity》的一篇研究中，由Scripps研究所和非盈利疫苗研究组织IAVI的科学家们开发的实验性HIV疫苗已到达了一个重要的里程碑：该疫苗诱导的抗体可以中和多种HIV毒株。
中国生物技术网 - HIV，疫苗，广泛中和抗体 - 2019-11-24
安进（Amgen）实验性抗体药物AMG145 Ib期研究取得惊人数据
2012年3月25日，安进（Amgen）公司周日公布了实验性药物AMG145的Ib期研究数据，该组数据令人震惊，有望成为能显着降低低密度脂蛋白（LDL，或称"坏"胆固醇）的重磅炸弹。对于正在服用最高剂量他汀类药物的患者组中，与安慰剂相比，AMG145将LDL的水平平均降低了约81%；对正在服用低至中等剂量及高剂量他汀类药物的患者组，每两周注射一次AMG145也将LDL的水平分别降低了
生物谷 - 新药，FDA - 2012-04-16
Pulm Circ：实验性埃及血吸虫性肺动脉高压
通过使用血吸虫（S. haematobium）卵改进小鼠肺动脉高压（PH）模型，我们发现感染血尿吸虫与肺动脉高压的相关性，并提供了新的研究途径。
MedSci原创 - 肺动脉高压，实验性埃及血吸虫性 - 2024-02-06
自体嗅粘膜移植改善实验性脊髓损伤
在之前进行的啮齿类动物“原则证明”（proof of principle）的实验中，椎管内嗅鞘细胞移植可改善脊髓损伤后运动功能，这表明其应用于人类可能有效。然而，实验性动物脊髓损伤不能准确地模拟临床患者所固有的异质性，动物的脊髓功能的各个方面也不足够经得住客观的评估。
丁香园 - 脊髓损伤，嗅粘膜 - 2012-12-19
临床真实世界研究中的实验性研究设计
临床真实世界研究中的实验性研究设计[J].中华流行病学杂志, 2018, 39(4): 519-523 随机对照试验（RCT）即解释性随机对照试验（explanatory randomized controlled trials，ERCT），对研究对象的选择、干预措施的应用有严格的限定，以保证其内部有效性，但同时却大大削弱了其普适性，加之ERCT的开展要耗费巨
中华流行病学杂志 - 真实世界研究，设计 - 2018-11-07
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