国际罕见病日 | 罕见病患儿家长:不怕药贵,就怕药没了
成骨不全症、先天性肾上腺皮质增生症、高胰岛素血症性低血糖症……这些让大部分人感到陌生的名词背后,其实承载着一个个家庭的辛酸。
金羊网 - 罕见病,生存状况,困境 - 2018-02-28
罕见病不再“罕见”?孤儿药市场前景良好
导语:罕见病泛指一类发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病,包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……罕见病,又称“孤儿病”,泛指一类发病率极低的疾病世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。中国罕见病发展中心(CORD)创始人和主任黄如方先生曾在报告中这
生物探索 - 罕见病,药物 - 2016-09-20
罕见病药降价可借鉴抗癌药经验
2月11日召开的国务院常务会议提出,从今年3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
健康报网 - 罕见病药,降价,借鉴 - 2019-02-14
那些针对罕见病的重磅药
Acalabrutinib是 BTK 的一种选择性不可逆抑制剂(acalabrutinib 与靶标上的 Cys481共价结合),用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 (TTR-FAP)。
网络 - 孤儿药,罕见病 - 2023-03-16
国际罕见病日 阿里健康升级罕见病中心为患者找药
今年2月28日是第十四个国际罕见病日。据统计,截止2020年2月,我国罕见病患者总数超2000万人,每年新增患者超过20万。
医谷网 - 患者,阿里健康,罕见病日 - 2021-03-07
肖亚庆:加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市
10月15日,市场监管总局局长、党组书记肖亚庆在西安对清华德人西安幸福制药有限公司、中航工业西安飞机工业公司开展调研,了解药品、高端制造企业生产和质量建设情况。陕西省副省长徐大彤陪同调研。在清华德人西安幸福制药有限公司,肖亚庆听取了企业生产基地建设、产业布局和新药研发等介绍后强调,食品药品安全直接关系人民群众身体健康和生命安全, 要按照习近平总书记“四个最严”的要求,狠抓食品药品安全监管,加强食品
国家市场监管总局官网 - 肖亚庆,儿童药,抗癌药 - 2019-10-16
卫计委:已支持临床短缺药、罕见病药、儿童药3亿元
近日,国家卫计委在官方网站发布对《尽快把“廉价救命”老药供给保障问题提上议事日程的提案》答复的函,该答复表示,近年来,工业和信息化部联合发展改革委、财政部等部门通过相关产业化专项对短缺药生产企业GMP改造给予支持,在产业振兴和技术改造专项中,将临床短缺药、罕见病药、儿童药的扩能改造作为支持重点,共支持30个项目实施技术改造,安排资金约3亿元。
医药界 - 短缺药,罕见病药,儿童药 - 2018-01-23
安进285亿美元收购罕见病药企Horizon
安进发布公告宣称其将以116.50美元/股收购Horizon Therapeutics,总额约285亿美元,或将成为今年医药圈最大的并购案。
MedSci原创 - 罕见病,并购 - 2022-12-12
纳米抗体药Cablivi获FDA批准 治疗罕见凝血障碍
Cablivi是首个特异性的aTTP治疗药物,也是首个获批上市的纳米抗体药。aTTP是一种罕见的导致血液凝结的危及生命的疾病, Cablivi是第一种将血浆交换与免疫抑制疗法结合用于该种疾病的药物。
健康界 - 纳米抗体药 - 2019-02-20
“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?聚焦“天价”罕见病药
日前,网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”,引发社会关注。
新华社 - 药品,罕见药,国外便宜 - 2020-08-07
“孤儿药”减税探路罕见病医保 地方层面政策更灵活
近日,在保障罕见病用药方面,政策又迈出一步。2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施并提出,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按由于罕见病患病人群少、市场需求少、关注企业少、研发成本高,因此罕见病用药被形象地称为“孤儿药”。根据现行增值税计税办法,制药行
时代周报 - 孤儿药 - 2019-02-19
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一,也是最常见的需要进行肝移植的小儿肝病。Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司,该公司近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)授予其先导药物A450治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格认定。A450是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,而胆道闭锁是一种罕见、危及生命的肝病,目前没有获
罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19
最新官宣降税,这39个抗癌药、14个罕见病药要降价?
日前,国家药监局联合海关总署、财政部、以及税务总局等四部门联合发布了第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告。
医谷网 - 抗癌,罕见病药物,降税 - 2020-10-10
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