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FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定

2020-2-14

[神经科, 老年医学, 报道] FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定

Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病开发基于AAV的基因疗法。该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定。

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

2020-2-13

[消化, 会议报道, 报道] Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

指南下载 指南

2020-2-13

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【盘点】NEJM 20年1月第一期原始研究汇总

2020-2-10

[NEJM, 进展] 【盘点】NEJM 20年1月第一期原始研究汇总

1、缺血性发作患者降脂与后续心血管事件风险DOI: 10.1056/NEJMoa1910355在短暂性脑缺血(TIA)和动脉粥样硬化性缺血性卒中患者中,推荐使用他汀类药物进行强化降脂治疗,但低密度脂蛋白(LD L)胆固醇水平对脑卒中后心血管事件的影响研究尚不充分。一项在法国和韩国进行的…

Clinica Chimica Acta:抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关肾小球肾炎与IgG4相关肾脏疾病并发?

2020-2-6

[检验, 进展] Clinica Chimica Acta:抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关肾小球肾炎与IgG4相关肾脏疾病并发?

我们在此研究了抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关肾小球肾炎(ANCA- gn)和免疫球蛋白G4 (IgG4)相关肾脏疾病(IgG4- rkd)并发综合征的特点。

基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

2020-2-5

[心血管, 老年医学, 胸心外科] 基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

Nature:治疗脑肿瘤新策略——突破脑屏障,对肿瘤实行免疫监视!

2020-1-18

[神经科, 神经外科, 转化医学] Nature:治疗脑肿瘤新策略——突破脑屏障,对肿瘤实行免疫监视!

众所周知,脑屏障可以保护人脑,防止危险病原体进入。而胶质母细胞瘤是成人颅内最常见的恶性肿瘤,目前尚无非常有效的治疗方法,临床治疗主要是手术切除,再辅以放化疗,但预后生存率仅为18个月,因此探索新的治疗途径非常重要。

油酸可防高血压左室肥厚和纤维化!阜外医院陈敬洲等Hypertension杂志发文

2020-1-17

[心血管, 政策与人文, 报道] 油酸可防高血压左室肥厚和纤维化!阜外医院陈敬洲等Hypertension杂志发文

阜外医院陈敬洲教授研究团队发现,油酸(oleic acid,单不饱和Omega-9脂肪酸)可能有助于预防高血压患者左室肥厚和纤维化。研究者认为,补充油酸可考虑作为高血压患者预防左室肥厚和纤维化的一种新方法。油酸,是一种单不饱和脂肪酸,几乎存在于所有的植物油和动物脂肪中…

Science:晴天霹雳!公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

2020-1-11

[肿瘤科, 转化医学, Science] Science:晴天霹雳!公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。

GIE:国内首个食管癌临床性筛查精准风险预测模型建立

2020-1-10

[肿瘤科, 进展] GIE:国内首个食管癌临床性筛查精准风险预测模型建立

《胃肠内镜学》1 月 5 日在线发表了北京大学肿瘤医院教授柯杨团队研究报告,基于多中心真实世界研究设计,在北方高发区和南方非高发区 1 万余例临床内镜门诊就诊者中,构建并验证了首个适用于我国 “食管癌临床机会性筛查” 的精准风险预测模型。

或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”

2020-1-10

[肿瘤科, 转化医学, 报道] 或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”

就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们认为它是安全的,因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中,而…

Circulation:CRISPR/Cas9基因编辑或可用于治疗LDLR突变型家族性高胆固醇血症

2020-1-4

[心血管, 进展] Circulation:CRISPR/Cas9基因编辑或可用于治疗LDLR突变型家族性高胆固醇血症

低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可诱发动脉粥样硬化,使携带者具有较高的终生心血管疾病风险。CRISPR/Cas9系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。通过CRISPR/Cas9系统对体内体细胞进行基因编辑是否可治愈由Ldlr突变引…

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

2020-1-2

[药学, 血液科, NEJM] NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

基因疗法PR001治疗神经性戈谢病:IND已生效

2019-12-27

[内分泌科, 神经科, 报道] 基因疗法PR001治疗神经性戈谢病:IND已生效

戈谢病(GD)即葡糖脑苷脂病,是一种家族性糖脂代谢疾病,为染色体隐性遗传。Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒(AAV)的基因疗法,该公司近日宣布,美国FDA已通知Prevail,PR001用于治疗神经性戈谢病(nGD)的IND已生效…

2019年生物医药领域全球重量级奖项盘点,汇聚高光时刻

2019-12-27

[政策与人文, MedSci动态, 进展] 2019年生物医药领域全球重量级奖项盘点,汇聚高光时刻

小M为你精选2019年获奖盘点,以飨读者。

2019年生物医药领域国内外重量级奖项盘点

2019-12-25

[政策与人文, 全科医学, 中国学者] 2019年生物医药领域国内外重量级奖项盘点

2019年已接近尾声,梅斯对本年度生物医药领域国内外重量级奖项进行盘点,希望读者朋友们能够喜欢。

FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

2019-12-24

[医药产经, 医学知识] FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心(CDER)已经批准42款新药,9款生物类似药,3款在路上,而生物制品评估与研究中心(CBER)也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月,预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018…

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