NEJM：Voxelotor治疗镰状细胞性贫血
研究发现，voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平，降低溶血标记物
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血，voxelotor，HBS聚合抑制剂 - 2019-08-08
voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据
Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果，结果表明，与安慰剂相比，voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。
MedSci原创 - 镰状细胞病，voxelotor，HOPE试验 - 2019-06-16
一种用于治疗重症监护室持续性缺氧的药物：Voxelotor
Voxelotor是一种血红蛋白-氧亲和力调节剂，可稳定氧合血红蛋白状态，在治疗镰状细胞病患者方面取得了成功。
呼吸机从入门到精通 - voxelotor，重症监护室持续性缺氧 - 2023-09-10
美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症
FDA 扩大了 Oxbryta（voxelotor）的适应症，允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病（SCD）。
MedSci原创 - 血红蛋白，voxelotor - 2021-12-20
欧洲药品管理局（EMA）开始审查GBT的镰状细胞疗法Oxbryta
Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。
MedSci原创 - EMA，镰状细胞，镰状细胞贫血，Oxbryta - 2021-01-30
罗氏与GBT就inclacumab签署了协议
罗氏公司已将inclacumab的权利出售给Global Blood Therapeutics，后者计划开发治疗镰状细胞病（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOC）。根据协议条款，GBT将负责全球单克隆抗体的所有开发，制造和商业化。作为回报，罗氏将获得200万美元的预付款，并且还可以为镰状细胞疾病适应症以及基于销售的特许权使用费提供高达1.25亿美元的开发和商业化里程碑付款。这家瑞士制药巨头一直在研
MedSci原创 - inclacumab - 2018-08-25
NEJM：2019年最佳论文 Top 12
2019的末，新英格兰杂志对2019年全年文章进行了盘点，选择最受关注的12篇文章。梅斯医学报道了其中的11篇，以下摘录享读者。近期发生心房颤动患者的早期或延迟复律NEJM点评：“这项试验的设计和实施都很出色，其结果可用于大量患者。”近期发生心房颤动的患者通常通过药物复律或电复律的方式立即恢复窦性心律。然而，我们尚未明确该措施是否必要，因为房颤往往会自行终止。此项多中心、随机、开放标签、非劣效性试
MedSci - NEJM，论文 - 2019-12-24
全球最具价值潜在性TOP5重症候选药
Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。
生物探索 - 价值，重症，药品 - 2019-06-21
NEJM：带来新的福音！基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果发布：症状改善
该研究表明，CRISPR-Cas9破坏HBG1和HBG2基因启动子是诱导胎儿血红蛋白的有效策略。
医药加学习班 - 镰状细胞病，基因编辑技术 - 2023-09-05
FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药
美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm
MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24
2019年15大临床试验失败案例盘点
本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。
生物制品圈 - 临床试验，药物研发 - 2019-12-17
2019年15大临床试验失败案例剖析
临床试验是获得新药上市许可的最重要步骤，也是新药研制过程中最昂贵的，而且从首次给药试验到上市的整个项目的也可能花费研究者和投资人巨大的时间。 当然，一旦临床试验到达关键的实质性阶段，上市的可能性就会提高。但是每年在投入数百万甚至数十亿美元之后，很多药物最终都失败了。 本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。
药时空 - 临床试验，失败 - 2019-12-21
【盘点】NEJM 19年8月原始研究第二期汇总
【1】voxelotor治疗镰状细胞病的3期随机试验DOI: 10.1056/NEJMoa1903212脱氧镰刀状血红蛋白（HbS）的聚合驱动了镰状细胞病的病理生理学。voxelotor是一种HbS聚合抑制剂。一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验中，我们在镰状细胞病患者中将两种剂量水平的voxelotor（1500 mg和900 mg，每日1
网络 - 2019-08-11
为您找到相关结果约15个
