FDA批准全球以肿瘤生物标志物为适应症的肿瘤治疗药物
2017-06-02 杨殿平 环球医学
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对肿瘤生物标志物为适应症的全球首个癌症治疗药物--- pembrolizumab。
Pembrolizumab用于治疗与高度微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）生物标志物相关的成人和儿童不可切除或转移性实体瘤的患者。该适应症涵盖了治疗后病情进展且无理想替代方案，以及化疗药物治疗后进展的结直肠癌患者。
FDA肿瘤药物评价和研究中心主任、血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士指出：该项批准首先对癌症治疗领域是非常重要的事。到目前为止，FDA已经依据癌症发病部位批准了众多的治疗药物，例如，肺癌或乳腺癌。而我们今天批准了一个基于肿瘤生物标志物而不考虑肿瘤原发部位的药物。
MSI-H和dMMR肿瘤可造成细胞内DNA修复异常。这类生物标志物的肿瘤最常见于结直肠癌、子宫内膜癌和胃肠道癌，但在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌、甲状腺癌等肿瘤中较少出现。大约5%的转移性结直肠癌患者具有MSI-H或dMMR肿瘤。
Pembrolizumab作用于细胞通路PD-1/ PD-L1（一种蛋白质，见于人体的免疫细胞和某些肿瘤细胞）。通过阻断这一途径，Pembrolizumab可以帮助人体免疫系统对抗癌细胞。FDA已批准Pembrolizumab用于转移性黑色素瘤治疗某些患者，转移性非小细胞肺癌，复发或转移性头颈癌，难治的经典型霍奇金淋巴瘤，与尿路上皮癌。
Pembrolizumab这一新的适应症通过FDA的加速批准通道获批。该通道允许批准那些明显未被满足的医疗需求、治疗严重疾病且被证明有一定的效果，且可预测患者临床疗效的药物。目前为了进一步验证Pembrolizumab的临床获益，赞助商正在进行MSI-H或dMMR相关肿瘤患者的临床研究。
Pembrolizumab此适应症的有效性和安全性研究为MSI-H或dMMR肿瘤入组的5个非对照单臂临床试验之一。该临床试验中，149名患者被诊断为15种癌症。最常见的癌症是结直肠癌、子宫内膜癌和其他胃肠道癌。对Keytruda的疗效评估为肿瘤的完全或部分缓解率（overall response rate）和缓解时间（(durability of response）。在149例患者中，完全或部分缓解率为39.6%，78%的患者缓解持续时间在6个月或更长时间。
Pembrolizumab不良反应包括常见的疲劳、皮肤瘙痒（瘙痒）、腹泻、食欲下降、皮疹、发烧（发热）、咳嗽、呼吸困难、肌肉骨骼疼痛、便秘和恶心。可能导致的严重不良反应包括：免疫介导的副作用包括肺炎、结肠炎、肝炎，内分泌疾病、肾炎等。
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